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坦罗莫司,一种哺乳动物靶向雷帕霉素(mTOR)激酶,是一种抗肿瘤剂。受体酪氨酸激酶(RTKs)参与细胞内信号事件的各种级联的启动,导致细胞增殖和/或影响对细胞存活和肿瘤进展(如血管生成、转移)至关重要的过程,抑制凋亡。尽管确切的作用机制尚未完全阐明,但坦罗莫司与细胞内蛋白的结合具有高亲和力FK506体外结合蛋白-12,形成抑制调节细胞分裂的mTOR激活的药物蛋白复合物。mTOR信号的这种破坏抑制了调节细胞周期进程的蛋白质,从而将细胞阻滞在细胞周期的G1期。坦罗莫司对mTOR的抑制也与体外缺氧诱导因子1α和2α(HIF-1α和HIF-2α)表达减少有关,导致血管内皮生长因子(VEGF)表达减少和潜在的抗血管生成作用。
在一项涉及 626 名既往未接受过治疗的预后不良患者的国际三臂 III 期研究中,比较了坦罗莫司、干扰素-α 和两种药物的组合。与干扰素-α组(7.3个月)和联合治疗组(8.4个月)相比,坦罗莫司组(10.9个月)的中位总生存期显着改善。需要进一步的研究来确定坦罗莫司在预后更佳患者的一线治疗中的作用,它如何与其他靶向药物联合使用以及作为舒尼替尼或索拉非尼的序贯治疗。
坦罗莫司目前没有在中国上市,也没有相关国产版本上市,有需要的患者只能从国外进行购买或者联系正规的海外医疗咨询公司。据了解,海外上市的坦罗莫司是由辉瑞制药研发上市的,规格为25mg/ml,价格为3000元左右,根据汇率的变化价格可能会有所变化。