Zynteglo用于治疗需要定期输血治疗β地中海贫血(库利氏贫血；导致红细胞数量减少的遗传性疾病)。Zynteglo属于一种称为自体基因疗法的药物，这是一种使用患者自身血液干细胞制备的药物。它的工作原理是帮助你的身体产生足够的红细胞，这样就不需要定期输血了。

Zynteglo是一种悬浮液(液体),由医院的医生或护士静脉注射(到静脉中)。Zynteglo为一次性剂量，给药时间最长为2小时。在您接受糖尿病基因自体干细胞剂量之前，您的医生或护士会给予您其他化疗药物，让您的身体为糖尿病基因自体干细胞做好准备。

在给予您一剂Zynteglo之前，将在医院或治疗中心采用一种称为动员和单采的程序(从体内移除血液干细胞的程序)采集您的血液干细胞样本。这个过程通常需要1周左右，可能需要重复。样品将被送往制造商，以制备一剂Zynteglo。从你的血液干细胞被采集到准备给你之前，大约需要70-90天。因为这种药物是由你自己的细胞制成的，所以只能给你服用。

在接受Zynteglo剂量后，您必须住院约3-6周，以监测您是否有任何副作用。请向您的医生咨询如何准备动员和单采，以及手术过程中和手术后需要注意的事项。Zynteglo可能会导致输注反应，这可能会在接受您的剂量后24小时内发生。如果您出现以下任何症状，请告知您的医生或护士:心跳快或不规则或胃痛。

由于Zynteglo上市时间较短，所以目前较难买到Zynteglo，有需要的患者可以等海外医院药房可以购买到后出国购买或者联系正规的海外医疗咨询公司。