Zynteglo是一种一次性的基因疗法β地中海贫血需要定期输血的患者(也称为重型β-地中海贫血或库利氏贫血)。β-地中海贫血是由β-珠蛋白基因的改变引起的，这种改变导致身体产生减少或没有β-珠蛋白。

Zynteglo是专门为每个患者制造的，使用患者自己的血液干细胞，并将β-珠蛋白基因的功能副本添加到您的细胞中。这可能会让你产生足够的血红蛋白来停止接受定期输血。

作用机理：Zynteglo通过用BB305 LVV转导自体CD34+细胞，将修饰的β-珠蛋白基因的功能拷贝添加到患者的造血干细胞(HSCs)中。Zynteglo输注后，转导的CD34+ HSCs植入骨髓并分化产生含有生物活性β的红细胞A-T87Q-珠蛋白(一种修饰的β-珠蛋白)将与α-珠蛋白结合产生含β的功能性成人血红蛋白A-T87Q-球蛋白(HbAT87Q).βA-T87Q可以使用高效液相色谱法相对于外周血中的其他珠蛋白种类来定量β-珠蛋白。βA-T87Q-珠蛋白表达旨在纠正β-地中海贫血患者红细胞中的β/α-珠蛋白失衡，并有可能将功能性成人HbA和总Hb增加至正常水平，并消除对定期pRBC输血的依赖。

用法用量：Zynteglo是一种悬浮液(液体),由医院的医生或护士静脉注射(到静脉中)。Zynteglo为一次性剂量，给药时间最长为2小时。在您接受糖尿病基因自体干细胞剂量之前，您的医生或护士会给予您其他化疗药物，让您的身体为糖尿病基因自体干细胞做好准备。

在给予您一剂Zynteglo之前，将在医院或治疗中心采用一种称为动员和单采的程序(从体内移除血液干细胞的程序)采集您的血液干细胞样本。这个过程通常需要1周左右，可能需要重复。样品将被送往制造商，以制备一剂Zynteglo。从你的血液干细胞被采集到准备给你之前，大约需要70-90天。因为这种药物是由你自己的细胞制成的，所以只能给你服用。

在接受Zynteglo剂量后，您必须住院约3-6周，以监测您是否有任何副作用。请向您的医生咨询如何准备动员和单采，以及手术过程中和手术后需要注意的事项。Zynteglo可能会导致输注反应，这可能会在接受您的剂量后24小时内发生。如果您出现以下任何症状，请告知您的医生或护士:心跳快或不规则或胃痛。

副作用：Zynteglo可能会导致严重的副作用，包括：荨麻疹，呼吸困难，面部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀，任何可能无法停止的出血，发烧，皮疹，肺水肿，体重增加，肝肾功能异常，意识水平的改变，失忆，无法说话或理解别人对你说的话，无法集中注意力，困惑，行动迟缓，协调问题，肌肉收缩或痉挛，反应过度，不省人事，疲劳，失去知觉，精神错乱,拍打的手颤动，你性格的改变，快速的非自愿的眼球运动，癫痫发作，以及血细胞计数异常如果你有以上所列的任何症状，请立即就医。

Zynteglo最常见的副作用包括:：血液中血小板减少，牙龈红肿，牙龈出血，口腔或舌头有溃疡，喉咙痛，说话困难，口干，口腔或舌头上有白色斑块，

粘液增多或变稠唾液在嘴里，发烧(100.5华氏度或更高)，腹痛，附近的疼痛肛门，小便时会发热，尿频，咳嗽，呼吸急促，牙痛，腹泻，肛门周围的溃疡，切口、伤口周围发红、肿胀或疼痛，或导管，与众不同的阴道分泌物或者痒，呕吐，发烧，脱发，流鼻血，腹痛，肌肉骨骼疼痛，头疼，皮疹，便秘，恶心，食欲不振，染色紊乱，还有口渴。如果您有任何困扰您或挥之不去的副作用，请告诉医生。这些还不是Zynteglo所有可能的副作用，无论患者使用Zynteglo产生任何身体不适都应该及时到医院进行就医。

储存：接收时，将患者身份与金属盒、输液袋和批次信息表上的患者标识符进行匹配。将输液袋保存在金属盒中，并储存在低于或等于-140°C(≤-220°F)的液氮蒸汽相中，直到准备解冻和给药。注前解冻Zynteglo。解冻后不要再次冷冻。不要照射Zynteglo，因为这可能导致失活。