2020年5月6日，美国美国食品药品监督管理局批准卡马替尼Tabrecta (capmatinib)用于治疗已经扩散到身体其他部位的非小细胞肺癌(NSCLC)成年患者。卡马替尼是FDA批准的第一种治疗特定突变(导致间质-上皮转化或MET外显子14跳过的突变)的NSCLC的疗法。

FDA今天还批准了FoundationOne CDx检测(F1CDx)作为卡马替尼的辅助诊断。大多数患者的肿瘤样本使用局部测试进行了导致MET外显子14跳过的突变测试，并用F1CDx进行了确认，这是一种基于下一代测序的体外诊断设备，能够检测几种突变，包括导致MET外显子14跳过的突变。

卡马替尼是第一个专门用于治疗非小细胞肺癌患者的批准，这些患者的肿瘤有导致MET外显子14跳过的突变。这些患者现在有了一个靶向治疗的选择。

NSCLC是一种在肺组织中形成恶性癌细胞的疾病。它是最常见的肺癌类型，所有肺癌中高达90%属于非小细胞类。当健康细胞变得异常并快速生长时，就会发生NSCLC。这种癌症的一个危险是，癌细胞很有可能从肺部扩散到其他器官和身体部位。癌症转移由一系列事件组成，MET外显子14的跳跃被认为是癌症转移的关键事件。在3-4%的肺癌患者中发现导致MET外显子14跳跃的突变。

卡马替尼是一种激酶抑制剂，这意味着它通过阻断一种关键酶来帮助阻止肿瘤细胞生长。FDA基于一项临床试验的结果批准了卡马替尼，该临床试验涉及患有NSCLC的患者，这些患者具有导致MET外显子14跳过、表皮生长因子受体(EGFR)野生型和间变性淋巴瘤激酶(ALK)阴性状态的突变，以及至少一种可测量的病变。

在临床试验期间，参与者每天两次口服卡马替尼400 mg，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。主要的疗效结果指标是总体缓解率(ORR ),它反映了肿瘤有一定程度缩小的参与者的百分比。另一个疗效结果指标是反应持续时间(DOR)。有效人群包括28名从未接受过非小细胞肺癌治疗的患者和69名之前接受过治疗的患者。28名参与者的ORR为68%，其中4%完全缓解，64%部分缓解。69名参与者的ORR为41%，所有人都有部分反应。在从未接受过非小细胞肺癌治疗的应答参与者中，47%的应答持续时间为12个月或更长，相比之下，先前接受过治疗的应答参与者中有32.1%的应答持续时间为12个月或更长。

服用卡马替尼的患者常见的副作用是外周水肿(腿部肿胀)、恶心、疲劳、呕吐、呼吸困难(气短)和食欲下降。

卡马替尼可能会导致严重的副作用，包括间质性肺病(一组导致肺组织结疤的肺病)或肺炎(肺组织炎症)。有这些副作用的患者应永久停用本品。本品还可能导致肝毒性(对肝细胞的损害)，医护人员应在开始服用本品前和服用本品时监测患者的肝功能。如果患者出现肝毒性，应停用本品，减少剂量或永久停药。根据细胞实验室研究中明确的光毒性阳性信号(紫外线增强药物对细胞的损伤),患者可能对阳光更敏感，应建议患者采取预防措施覆盖皮肤，使用防晒霜，并且在服用卡马替尼时不要晒黑。

卡马替尼可能会对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。卫生保健专业人员应告知孕妇这种风险，并应建议具有生殖能力的女性和有生殖能力女性伴侣的男性患者在使用卡马替尼治疗期间和最后一次给药后一周内使用有效的避孕措施。

卡马替尼在2020年5月6日由美国FDA批准上市，随后在中国香港、日本。瑞士、巴西、新加坡等国家和地区上市，目前暂未在中国大陆上市。据了解，卡马替尼原研版本在欧洲上市的规格为200mg*120粒的价格为59000元一盒，卡马替尼原研版本在中国香港上市的规格为200mg*60粒的价格为35000元一盒。另外，卡马替尼有相关仿制版本，老挝元素制药上市的卡马替尼规格为200mg*56粒的价格为6900元一盒。仿制版成分和原研版成分一致，性价比更高，有需要的患者可以考虑老挝版本的卡马替尼。