普纳替尼是一种口服生物可利用的多靶点受体酪氨酸激酶 (RTK) 抑制剂，具有潜在的抗血管生成和抗肿瘤活性。普纳替尼抑制未突变和所有突变形式的 Bcr-Abl，包括 T315I，Bcr-Abl 的高度耐药性错义突变。该药物还抑制其他酪氨酸激酶，包括与血管内皮生长因子受体 (VEGFR) 和成纤维细胞生长因子受体 (FGFR) 相关的酪氨酸激酶；此外，它还能抑制酪氨酸激酶受体 TIE2 和 FMS 相关的酪氨酸激酶受体 3 (Flt3)。普纳替尼对 RTK 的抑制可能导致细胞增殖和血管生成的抑制，并可能诱导细胞死亡。Bcr-Abl 是融合体费城染色体编码的酪氨酸激酶。

普纳替尼可导致动脉和静脉血栓或堵塞，患者应在开始治疗前和治疗期间考虑其心脏和循环状况，并对任何问题进行适当治疗。如果患者出现某些副作用，可能需要减少或中断剂量；如果动脉或静脉出现堵塞，应该立即中断。

在接受普纳替尼治疗的患者中，已有肝毒性和急性肝功能衰竭并伴有致命后果的报道；肝活检主要显示肝细胞坏死。在上市前临床试验中，一名接受普纳替尼治疗的患者报告了暴发性肝功能衰竭导致死亡，治疗1周后。在上市前临床试验中，56% 接受普纳替尼治疗的患者报告血清转氨酶（ALT 或 AST）浓度升高；出现这些升高的中位时间为46天。所有疾病队列均报告了严重的肝毒性；然而，仅在母细胞期慢性粒细胞白血病 (CML) 或费城染色体阳性 (Ph+) 急性淋巴细胞（成淋巴细胞）白血病 (ALL) 患者中报告了致命病例。

普纳替尼暂时没有在国内上市，当然普纳替尼也没有相关国产版本，有需要的患者可以了解一下相关的香港上市的原研药和海外仿制药。在中国香港上市的普纳替尼是Ariad Pharma生产的原研药有两种规格，一种规格是15mg* 30片，价格为20500元；另一种规格是45mg*30片，价格为35000元。另外普纳替尼有两种仿制药上市，分别来自孟加拉碧康制药和孟加拉珠峰制药。孟加拉碧康制药的普纳替尼有两种规格，一种规格是15mg*60片，价格为3800元；另一种规格为45mg*30片，价格为5200元。孟加拉珠峰制药的普纳替尼也有种规格，一种规格是15mg* 30片，价格为1650元；另一种规格是45mg*30片，价格为3900元。