2012 年 12 月 14 日，美国 FDA 批准普纳替尼用于治疗耐药或不耐受的慢性粒细胞白血病(CML) 、费城染色体阳性 (Ph+) 和急性淋巴细胞白血病(ALL)患者，其依据是几天前在年度 ASH 会议上报告的 PACE II 期试验结果。由于批准是在FDA 加速批准计划下进行的，因此申请人需要进行额外的研究。基于这些额外的研究，FDA 于 2016 年完全批准并更新了标签，以包括患有慢性期、加速期或母细胞期慢性粒细胞白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的患者，这些患者没有其他酪氨酸激酶抑制剂治疗表明的。T315I 阳性也获得批准和 T315I 阳性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病。

普纳替尼的主要靶点是BCR-ABL，一种异常的酪氨酸激酶，是 CML 和 Ph+ ALL 的标志。CML 的特征是由于产生 BCR-ABL 蛋白的遗传异常导致骨髓过度和不受控制地产生白细胞。在产生过多白细胞的慢性阶段后，CML 通常会演变成更具侵略性的阶段，例如加速或急变期。Ph+ ALL 是急性淋巴细胞白血病的一种亚型，携带产生 BCR-ABL 的 Ph+ 染色体。它的病程比 CML 更具侵袭性，通常采用化疗和酪氨酸激酶抑制剂联合治疗。因为这两种疾病都表达 BCR-ABL 蛋白，这会使它们可能对普纳替尼治疗敏感。在 95% 的 CML 患者中检测到 BCR-ABL。CML 患者目前接受尼罗替尼和/或达沙替尼的一线治疗，尽管 22-33% 的患者由于不良事件、治疗失败和其他原因在两年内停止治疗。

普纳替尼目前还没有在国内上市，有需要的患者可以了解一下相关的香港上市的原研药和海外仿制药。在中国香港上市的普纳替尼是Ariad Pharma生产的原研药有两种规格，一种规格是15mg* 30片，价格为20500元；另一种规格是45mg*30片，价格为35000元。另外普纳替尼有两种仿制药上市，分别来自孟加拉碧康制药和孟加拉珠峰制药。孟加拉碧康制药的普纳替尼有两种规格，一种规格是15mg*60片，价格为3800元；另一种规格为45mg*30片，价格为5200元。孟加拉珠峰制药的普纳替尼也有种规格，一种规格是15mg* 30片，价格为1650元；另一种规格是45mg*30片，价格为3900元。仿制药和原研药成分一致，性价比更高，患者反馈也是不错的。