普纳替尼适用于治疗对先前酪氨酸激酶抑制剂治疗具有耐药性或不耐受性的慢性期、加速期或爆发期慢性粒细胞白血病（CML）的成年患者，或对先前酪氨酸酶抑制剂治疗具有抗性或不耐受力的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）。

Ponatinib是一种口服的泛 BCR-ABL TKI，对天然和突变的 Bcr-ABL 激酶（包括 T315I）具有强效活性。在一项针对 449 名 CML 患者（270 名慢性患者、85 名加速患者、94 名原细胞或 Ph 阳性急性淋巴细胞白血病）的大型 II 期研究中，这些患者对几种TKI耐药或不耐受， ponatinib表现出高活性。在慢性期 CML 中，主要细胞遗传学缓解率为 54%，完全细胞遗传学缓解率为 44%，主要分子学缓解率为 30%。在 64 例 T315I 突变患者子集中，主要细胞遗传学缓解率为 70%，完全细胞遗传学缓解率为 66%，主要分子学缓解率为 50%。中位随访 10 个月后，93% 的慢性期 CML 患者实现了主要细胞遗传学反应并维持了这种反应。显着的副作用包括 3/4 级胰腺炎6% 和严重血小板减少症 31%。在加速期 CML 中，主要细胞遗传学缓解率为 34%（完全缓解率为 20%）；在母细胞期为 27%（完成 23%）。该药物的总体活性和在 T315I 突变子集中的活性及其合理的安全性应该使其成为 CML 治疗选择的重要补充。

普纳替尼目前还没有在国内上市，有需要的患者可以了解一下相关的香港上市的原研药和海外仿制药。在中国香港上市的普纳替尼是Ariad Pharma生产的原研药有两种规格，一种规格是15mg* 30片，价格为20500元；另一种规格是45mg*30片，价格为35000元。另外普纳替尼有两种仿制药上市，分别来自孟加拉碧康制药和孟加拉珠峰制药。孟加拉碧康制药的普纳替尼有两种规格，一种规格是15mg*60片，价格为3800元；另一种规格为45mg*30片，价格为5200元。孟加拉珠峰制药的普纳替尼也有种规格，一种规格是15mg* 30片，价格为1650元；另一种规格是45mg*30片，价格为3900元。仿制药和原研药成分一致，性价比更高，患者反馈也是不错的。