舒尼替尼用于治疗胃肠道间质瘤（GIST），这是一种生长在胃、肠（肠）或食道（连接喉咙和胃的管道）中的肿瘤，患者患有伊马替尼（格列卫）治疗失败的肿瘤，或不能服用伊马替尼者。舒尼替尼还用于治疗晚期肾细胞癌（RCC，一种始于肾脏细胞的癌症）。舒尼替尼还可用于预防未扩散且已切除肾脏的肾细胞癌患者复发。舒尼替尼还用于治疗肿瘤恶化且无法通过手术治疗的患者的胰腺神经内分泌肿瘤（pNET，一种始于胰腺某些细胞的肿瘤）。舒尼替尼属于一类被称为激酶抑制剂的药物。它的工作原理是阻断异常蛋白质的作用，这种异常蛋白质向癌症细胞发出增殖信号。这有助于阻止或减缓癌症细胞的扩散，并可能有助于缩小肿瘤。

与肾细胞癌一样，胃肠道间质瘤通常对标准化疗或放疗没有反应。伊马替尼是首个被证明对转移性胃肠道间质瘤有效的癌症药物，代表了治疗这种罕见但具有挑战性的疾病的重大进展。然而，大约20%的患者对伊马替尼没有反应（早期或原发性耐药性），在最初有反应的患者中，50%的患者在两年内出现继发性伊马替尼耐药性和疾病进展。在使用舒尼替尼之前，患者一旦对伊马替尼产生耐药性，就没有治疗选择。

舒尼替尼为伊马替尼耐药的胃肠道间质瘤患者提供了一种新的治疗选择，可以阻止疾病的进一步发展，在某些情况下甚至可以逆转，III期临床试验，其中伊马替尼治疗失败的患者（由于原发性耐药性、继发性耐药性或不耐受）以随机和盲法接受舒尼替尼或安慰剂治疗。

在第一次中期分析时，由于舒尼替尼的明显益处，该研究很早就被揭开了面纱。当时，接受安慰剂治疗的患者被要求改用舒尼替尼。在本研究的主要终点中，舒尼替尼的中位肿瘤进展时间（TTP）（27周）是安慰剂的四倍多（6周，P<.0001）。这些是基于独立放射学实验室评估的评估。当对多种预先指定的基线因素进行分层时，舒尼替尼的益处仍然具有统计学意义。

在次要终点中，无进展生存期（PFS）的差异与TTP相似（24周vs 6周，P<.0001）。7%的舒尼替尼患者的肿瘤明显缩小（客观反应），而安慰剂患者的肿瘤缩小率为0%（P=.006）。另有58%的舒尼替尼患者的疾病稳定，而接受安慰剂治疗的患者为48%。舒尼替尼的中位反应时间为10.4周。[5] 舒尼替尼可将疾病进展或死亡的相对风险降低67%，单独死亡的风险降低51%。生存获益的差异可能会被稀释，因为安慰剂患者在疾病进展时交叉使用舒尼替尼，并且这些患者中的大多数随后对舒尼替尼有反应。

舒尼替尼的耐受性相对较好。约83%的舒尼替尼患者经历了任何严重程度的治疗相关不良事件，59%接受安慰剂治疗的患者也经历了此类不良事件。20%的舒尼替尼患者和5%的安慰剂患者报告了严重不良事件。不良事件通常是中度的，很容易通过减少剂量、中断剂量或其他治疗来控制。9%的舒尼替尼患者和8%的安慰剂患者因不良事件停止治疗。

疲劳是最常见的与舒尼替尼治疗相关的不良事件。在这项研究中，34%的舒尼替尼患者报告了任何级别的疲劳，而安慰剂患者的这一比例为22%。两组之间3级（严重）疲劳的发生率相似，没有4级疲劳的报告。

目前，国内已经上市了舒尼替尼的原研版和仿制版，并且舒尼替尼目前已经纳入了我国的医保报销项目。国内上市的舒尼替尼在各地报销比例不同，国内原研版在各地上市的价格差异较大，规格为12.5mg*28粒的医保报销后价格在3000元左右，具体价格可以咨询当地医保局。据了解，海外上市的原研版有三种规格分别是12.5mg*7、25mg*7和50mg*7，价格分别为1500元、2900元和6000元。另外，海外也有相关舒尼替尼的仿制版本上市，价格都比国内的版本较为便宜。仿制版和原研版成分一致，性价比更高。