2021年10月29日，美国FDA批准加速批准asciminib(商品名Scemblix)用于慢性期费城染色体阳性慢性髓细胞白血病患者，之前用两种或更多种酪氨酸激酶抑制剂治疗，并批准asciminib用于慢性期费城染色体阳性慢性髓细胞白血病T315I突变的成年患者。

加速批准是基于一项多中心、随机、活性对照、开放标签临床试验的结果，该试验评估了asciminib在慢性期费城染色体阳性慢性髓细胞白血病患者中的应用，这些患者之前接受了两种或更多种酪氨酸激酶抑制剂的治疗。总共233名患者按照2:1随机分组，并根据主要细胞遗传学反应状态进行分层，接受asciminib 40 mg每日两次或bosutinib 500 mg每日一次。患者继续治疗，直到出现不可接受的毒性或治疗失败。主要疗效结果指标是24周时的主要分子反应。接受asciminib治疗的患者的主要分子反应率为25%,而接受bosutinib治疗的患者的主要分子反应率为13%。中位随访时间为20个月，尚未达到主要分子反应的中位持续时间。

asciminib在慢性期T315I突变的费城染色体阳性慢性髓细胞白血病患者中的常规批准是基于一项多中心、开放标签的临床试验，该试验招募了45名接受asciminib 200 mg每天两次的患者。患者继续治疗，直到出现不可接受的毒性或治疗失败。主要疗效结果测量是主要分子反应。42%的患者在24周内获得了主要的分子反应。49%的患者在96周时获得了主要的分子反应。治疗的平均持续时间为108周。

超过20%的患者报告的最常见不良反应是上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、皮疹和腹泻。最常见的实验室异常是血小板计数减少，甘油三酯增加，中性粒细胞计数和血红蛋白减少，肌酸激酶、丙氨酸转氨酶、脂肪酶和淀粉酶增加。

Scemblix在美国FDA批准上市不久，所以Scemblix暂时没有在国内上市。据了解，在海外上市的Scemblix价格在20000美元左右，供应为20mg*60片，换算成人民币价格在14万元左右，根据汇率的变化，价格可能会有所变化。Scemblix暂时没有相关仿制药上市，有需要Scemblix的患者可以咨询我们。