维莫非尼/维罗非尼（Vemurafenib）是一种竞争性激酶抑制剂，对V600E等突变的BRAF激酶具有活性。它通过结合突变体BRAF的ATP结合域来发挥其功能。维莫非尼/维罗非尼由罗氏和Plexxikon共同开发，并于2011年8月17日获得FDA批准，由Hoffmann La Roche公司负责。获得批准后，罗氏与基因泰克合作启动了一项广泛的开发计划。

维莫非尼/维罗非尼（Vemurafenib）是致癌BRAF激酶的高度选择性抑制剂。在关键的III期研究(BRIM-3)中，与达卡巴嗪相比，维莫非尼/维罗非尼显著改善了BRAFV600突变转移性黑色素瘤患者的无进展生存期(PFS)和OS。BRIM-3中超过99%的患者为高加索人，关于维莫非尼/威罗非尼在亚洲患者中的有效性和安全性的数据有限。该I期研究评估了维莫非尼/维罗非尼在BRAFV600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤中国患者中的药代动力学、疗效和安全性。

该I期研究调查了中国BRAFV600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤患者服用维莫非尼/威罗非尼(960 mg，每日两次)的药代动力学、疗效和耐受性。该研究包括两个队列：药代动力学队列(n = 20)和扩展队列(n = 26)。

给药21天后，维莫非尼/维罗非尼在给药期间表现出明显的蓄积和相对恒定的稳态暴露。确认的最佳总体缓解率为52.2% (95%可信区间为37.0–67.1%)。中位无进展生存期为8.3个月(95%可信区间为5.7–10.9%)；中位总生存期为13.5个月(95%可信区间为12.2%，不可估计)。

数据显示，维罗非尼组较达卡巴嗪组有较大的改善，中位总生存期OS为13.6个月 VS 10.3个月、风险比降低53%，中位无进展生存期mPFS为5.3个月 VS 1.6个月，客观缓解率ORR有更为明显的优势，ORR对比为48.4%（95%CI:2.8%，9.3%） VS 5.5%（95%CI:2.8%，9.3%）。

试验证明，维罗非尼可用于一线治疗BRAF V600E突变阳性黑色素瘤。

Trail2是一项单项、多中心的临床试验，招募132位经过至少一次系统治疗的BRAF V600E突变阳性的转移性黑色素瘤患者，经过维罗非尼（960mg口服、一天2次）的治疗，结果显示，客观缓解率ORR为52%（95%CI: 43%, 61%），中位反应持续时间mDOR为6.5个月（95%CI: 5.6, 未到达）。

试验证明，维罗非尼可用于二线治疗BRAF V600E突变阳性黑色素瘤。