艾曲泊帕是第一种口服非肽类血小板生长因子，通过与巨核细胞及其前体细胞上的血小板生成素受体相互作用来增加血小板计数。

很多患者对于长期服用艾曲泊帕是否会出现耐药十分关心，临床上对患有慢性ITP的成年受试者进行的两项为期6周的随机、双盲、安慰剂对照研究，该研究旨在评估口服艾曲泊帕的长期安全性和疗效。在至少4周的中间洗脱期后，之前参加艾曲泊帕研究的受试者有资格参加。受试者的起始剂量为50毫克/天(3周后可随时增加至75毫克/天)，以达到血小板计数≥50，000/微升(第1阶段)。然后，在维持血小板计数≥50，000/uL的同时，如果在研究开始时服用ITP联合药物，则逐渐减少至最低剂量或完全停用(2期)。然后将艾曲波帕滴定至维持血小板计数在50，000/uL-200，000/uL所需的最小有效剂量(25–75mg/天)(第3阶段)。只要受试者继续受益，就持续使用艾曲波帕(第4阶段)。使用世卫组织出血量表评估出血发生率和严重程度。最后有96名受试者的数据可用。94名受试者接受了艾曲泊帕治疗。可评估受试者(n=89)的中位治疗持续时间为151天(2-333天)。在基线时，42例(44%)受试者的血小板计数≤15，000/uL，60例(63%)有出血迹象，44例(46%)进行了脾切除术，35例(36%)同时接受ITP治疗。在61名血小板计数 <30,000/uL的受试者中，43名(73%)在研究期间血小板计数≥50，000/uL；在研究期间，61名受试者中有10名至少有一个计数≥400，000/mL。在接受至少一剂艾曲波帕的94名受试者中，78名(83%)报告了至少一次不良事件；30例(32%)报告了药物相关不良事件(AE)。大多数AE的严重程度较轻，最常见的是头痛(20%)。十二名(13%)受试者报告了严重不良事件。报告了两例死亡(交通事故和低血容量性休克)，均与研究药物无关。

EXTEND研究的这些发现表明，艾曲泊帕耐受性良好，并在长期治疗中维持血小板计数增加。

我们可以了解到，艾曲泊帕长期使用时会产生耐药性的，但耐药性良好。另外，长期服用是有可能发生不良事件的，但是总体上效果不错，危险低于带来的益