高危患者需要除低甲基化药物（如阿扎胞苷）以外的治疗骨髓增生异常综合征。维奈托克是一种口服生物可利用的小分子BCL-2 与低甲基化剂协同作用的抑制剂。因此，我们旨在评估阿扎胞苷联合维奈托克的安全性、耐受性和初步活性用于初治和复发或难治性高危骨髓增生异常综合征 或慢性粒单核细胞白血病。

初治、复发或难治性患者（≥18岁） 高危骨髓增生异常综合征或慢性粒单核细胞白血病和骨髓 爆炸超过5%。没有特定的东部肿瘤合作组状态限制 被使用了。患者接受静脉注射或皮下注射阿扎胞苷（75mg/m）治疗2）5天，口服维奈托克（100-400毫克）7-14天。主要结局是 安全性和耐受性以及最大耐受剂量的确定 推荐的 2 期阿扎胞苷和维奈托克组合使用 3 + 3 研究设计。

在 2019 年 11 月 12 日至 2021 年 12 月 17 日期间，共有 23 名患者参加了本研究的第一阶段部分（17 名 [74%] 未使用过低甲基化药物和 6 名 [26%] 后低甲基化药物失败）。 18 名 (78%) 患者为男性，5 名 (22%) 患者为女性； 21 名 (91%) 是白人，两名 (9%) 是亚裔。中位随访时间为 13.2 个月 (IQR 6·8–18·3)。未达到最大耐受剂量，推荐的 2 期剂量确定为阿扎胞苷 75 mg/m ²5 天加维奈托克 400 毫克 14 天。最常见的 3-4 级治疗紧急不良事件是中性粒细胞减少症（23 例中的 9 例 [39%]）、血小板减少症（9 例 [39%]）、肺部感染（7 例 [30%]）和发热性中性粒细胞减少症（4 例 [17] %]).研究药物导致 3 例死于败血症，但不认为与治疗相关。总体反应率为 87%（95% CI 66–97；23 名患者中的 20 名）。

阿扎胞苷联合维奈托克是安全的，并且在患有高危骨髓增生异常综合征或慢性粒单核细胞白血病的患者中表现出令人鼓舞的活性。

2020年1月12日，维奈克拉在中国上市，今年三月维奈克拉被纳入了我国医保报销项目。国内上市的维奈克拉有三种规格，医保报销后价格分别为：维奈克拉10mg*14片/盒，价格为1700元左右。维奈克拉50mg*7片/盒，价格为1300元左右。维奈克拉100mg*14片/盒，价格为4500元左右。据了解，美国艾伯维生物制药公司生产的维奈克拉原研药规格为100mg*112粒，价格为16500元一盒，原研药的价格相对来说贵一些，仿制药会比原研药性价比高一些，老挝有两种仿制药，老挝南塔金象药厂生产的VENKE，规格为100mg*120片，价格为4350元左右；老挝东盟制药生产的Ventok，规格为100mg*112粒，价格分别是4700元左右；孟加拉耀品国际生产的Venex-100，规格为100mg*120粒，价格是4700元左右。患者可以根据自己的需要，选择适合自己的产品。