在过去的三十年里，改善重型再生障碍性贫血患者标准治疗结果的努力基本上是不成功的。由欧洲血液和骨髓移植学会(EBMT)赞助的III期RACE试验于2022年1月由《新英格兰医学杂志》发表，该试验现在证明在标准免疫抑制治疗中加入艾曲波帕（Eltrombopag）是安全的，并增加了这种罕见但潜在致命疾病患者的应答率。

重型再生障碍性贫血(SAA)是一种罕见的血液疾病，其中骨髓不能产生足够的新血细胞。SAA可以通过造血干细胞移植来治疗，或者对不适合接受移植的患者，可以通过免疫抑制治疗来治疗。最常用的免疫抑制方案包括马ATG（hATG）联合环孢菌素A（CSA）。然而，约35%的患者对治疗没有反应，或对治疗仅部分反应或反应较晚。此外，三分之一的应答者可能最终复发，另外三分之一可能需要长期免疫抑制治疗以维持足够的血细胞计数。

开发艾曲波帕是为了刺激血小板生成，但随后发现它能恢复三系造血。以前的一项单组研究表明，在未经治疗的重度或非常重度再生障碍性贫血患者中，除了标准免疫抑制治疗外，艾曲波帕的疗效也很好，但在考虑改变重度再生障碍性贫血患者的标准治疗之前，需要更可靠的数据，RACE试验的结果现在证实，与单用标准免疫抑制治疗相比，在标准免疫抑制治疗中加入艾曲波帕可导致更快、更好的应答率。

这项竞赛试验由EBMT赞助，这项国际性的、研究者主导的、开放标签的III期随机试验评估了197名SAA患者。患者年龄大于或等于15岁，患有SAA，且之前未接受过免疫抑制治疗。患者随机接受标准免疫抑制治疗(hATG 40mg/kg x4d和CsA5mg/kg/d)或标准免疫抑制+剂量为150mg/d的艾曲波帕治疗，从+14天至6个月(或3个月，如果是早期完全缓解)。该研究的主要终点是3个月时的完全缓解(CR),根据标准国际标准，CR定义为血红蛋白10 g/dL，中性粒细胞计数>1000/L，血小板计数>100000/L。

结果显示，治疗开始后三个月，接受hATG、CsA和艾曲波帕联合治疗的患者与接受hATG和CsA单独治疗的患者相比，具有显著更高的完全缓解率。这些较高的缓解率在6个月的随访中得以维持(标准治疗组的总体缓解率为41%，标准治疗+艾曲波帕组的总体缓解率为68%)。此外，标准治疗组首次缓解的中位时间为9个月，而标准治疗+艾曲波帕组为3个月。此外，艾曲波帕的耐受性良好，两个治疗组的不良事件发生率相似。

在标准免疫抑制治疗中加入艾曲波帕显著提高了无事件生存率。艾曲波帕具有干细胞刺激特性，可能导致继发性恶性肿瘤。RACE试验表明，与接受标准治疗的患者相比，接受艾曲波帕的患者的体细胞突变没有增加。虽然这些结果是有希望的，但它们并不能对骨髓恶性转化的风险得出明确的结论，因为两年的随访时间太短。

这项前瞻性随机试验表明，在标准治疗的基础上加用艾曲波帕对重型再生障碍性贫血是有益的，因为它能诱导更高质量、更快发生的反应，而不增加毒性，这些数据将这种三联疗法定位为不符合移植条件的SAA患者的新治疗标准。

艾曲波帕已经在美国食品药品监督局（FDA）的批准下上市，商品名称是Promacta，在临床上可以广泛购买的是艾曲波帕片剂，海外原研药有土耳其和印度两个版本，规格25mg*14片价格在1千5-2千人民币左右（受汇率影响价格可能会发生波动）。国内上市的原研药也已经纳入医保范围，但购买条件限于以往使用糖皮质激素、人免疫球蛋白治疗失败的血小板减少症患者，未符合条件的患者需要用原价进行购买，价格较为昂贵，规格25mg*28片价格在5千人民币左右，国外的原研药和仿制药与国内的原研药的药物成分基本一致，孟加拉药厂生产的仿制药规格25mg*28片价格在1200人民币左右（受汇率影响价格可能会发生波动）。