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在美国,艾曲波帕(Eltrombopag)被批准用于治疗需要抗病毒治疗的慢性丙型肝炎相关的血小板减少症,以及成人难治性重型再生障碍性贫血(AA)。目前正在对患有严重AA的儿童进行临床试验评估。
在一项对92名患有免疫抑制难治性严重AA的儿童和成人患者进行的研究中,添加艾曲波帕可导致骨髓细胞增多和造血祖细胞频率增加。当治疗包括标准免疫抑制时,血小板计数在3个月和6个月时有所改善,并且将艾曲波帕与既往对照组的治疗进行比较。患者的绝对中性粒细胞计数在这些时间点也有所改善,红细胞输注独立性在中位数为32天时实现。这些发现表明,艾曲波帕对骨髓的作用超出了对巨核细胞上骨髓增生性白血病病毒受体的直接刺激。随机安慰剂对照试验正在进行中,以验证这些初步发现。
在临床上可以广泛购买的是艾曲波帕片剂,在国内上市的艾曲波帕原研药价格较为昂贵,已经纳入医保范围,规格25mg*28片价格在5千人民币左右。海外原研药有土耳其和印度两个版本,规格25mg*14片价格在1千5-2千人民币左右(受汇率影响价格可能会发生波动)。国外的原研药和仿制药与国内的原研药的药物成分基本一致,孟加拉药厂生产的仿制药规格25mg*28片价格在7百-1千4人民币左右(受汇率影响价格可能会发生波动)。