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根据发表在《血液》杂志上的研究,在复发或难治性BRAFV600E阳性毛细胞白血病(HCL)患者中,联合应用达拉菲尼(Dabrafenib)和曲马替尼显示出作为治疗选择的前景,而不会引入过度的毒性。在复发或患有难治性疾病的HCL患者中,可用的治疗方案很少。由于BRAF和甲乙素联合抑制在其他癌症情况下(如黑色素瘤)表现出较高的疗效,因此联合治疗具有可管理的安全性。
总的来说,有55名患者参加了这项研究并接受了治疗。基线时的中位年龄为66岁,85.5%的患者为男性,50.9%的患者的东部肿瘤协作组绩效状态为0,50.9%的患者之前接受过至少4种治疗方案。分析显示,研究者评估的客观缓解率为89%,。此外,65.5%的患者有完全反应,其中9.1%没有微小残留病;23.6%的患者有部分反应。24个月的反应持续时间、无进展生存率和总生存率分别为97.7%、94.4%和94.5%。常见的治疗相关不良事件包括发热(58.2%)、寒战(47.3%)和高血糖(40.0%)。34.5%的患者发生了严重的治疗相关事件。
达拉菲尼目前已经在国内上市,并且进入医保行列,由于上市时间较短,可能仅限于BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤及其术后辅助治疗的患者,规格75mg*120粒的价格在1万1人民币左右。达拉菲尼在海外上市的原研药,规格75mg*120粒的价格在1万人民币左右(受汇率影响价格可能会发生波动)。也有其他国家生产的达拉菲尼仿制药,国外的仿制药与原研药和国内的原研药药物成分基本一致,老挝药厂生产的规格75mg*120粒的价格在4千7人民币左右(受汇率影响价格可能会发生波动)。