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达拉菲尼(Dabrafenib)和曲美替尼是靶向疗法,可以利用特定基因或蛋白质变化攻击癌细胞的治疗方法。达拉菲尼一般以某些细胞为目标BRAF突变并阻止改变的BRAF蛋白发出生长信号,曲马替尼可以阻断帮助发送这些信号的蛋白质的活性。靶向治疗组合缩小了更多患者的肿瘤,并将肿瘤抑制时间延长了近三倍。接受靶向治疗的儿童也较少出现副作用,包括严重的副作用。
达拉菲尼和曲马替尼的组合也可能对儿童高级别胶质瘤有效,这项研究包括41名高级别神经胶质瘤患者,他们在最初治疗后复发,并且有一个BRAF V600突变,参与者的肿瘤在平均9个月内没有进展,所有参与者中有一半在将近3年后还活着,通常情况下,不到35%的高级别神经胶质瘤儿童在诊断后存活超过2年。
达拉菲尼目前已经在国内上市,并且进入医保行列,由于上市时间较短,可能仅限于BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤及其术后辅助治疗的患者,规格75mg*120粒的价格在1万1人民币左右。达拉菲尼在海外上市的原研药,规格75mg*120粒的价格在1万人民币左右(受汇率影响价格可能会发生波动)。也有其他国家生产的达拉菲尼仿制药,国外的仿制药与原研药和国内的原研药药物成分基本一致,老挝药厂生产的规格75mg*120粒的价格在4千7人民币左右(受汇率影响价格可能会发生波动)。