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吉瑞替尼Gilteritinib (Xospata)可降低48%的FLT3with根据BMT-CTN 1506/MORPHO试验(NCT02997202)的3期研究结果,造血干细胞移植(HCT)后突变型急性髓细胞白血病(AML)和可检测的微小残留病(MRD)与未检测到MRD的患者相比。
在2023年EHA大会上发表的研究结果显示,吉瑞替尼的风险比为0.515(95%可信区间为0.316-0.838;P= .0065)。吉瑞替尼组和安慰剂组的2年RFS率分别为72.4%和57.4%。然而,当在整个研究人群中评估RFS时,与安慰剂相比,吉瑞替尼导致复发风险降低约32%(HR,0.679;95% CI,0.459-1.005;P= .0518),未发现有统计学意义,未达到研究的主要终点。吉瑞替尼组的2年RFS率为77.2%,安慰剂组为69.9%。数据显示,在MRD阴性疾病患者中,吉替尼的RFS获益较低(P = .5750)。
患有急性髓细胞白血病的患者FLT3-ITD突变通常具有高复发风险,以及经历同种异体造血细胞移植。此外,移植前可检测到的MRD对移植后的结果有很高的预测性。虽然索拉非尼(Nexavar)经常作为移植后维持治疗使用,但它是一种适应症外的选择,并且耐受性差。