根据最近一项试验的结果，吉瑞替尼Xospata (gilteritinib)的维持和移植后治疗使一半患有FLT3-ITD突变急性髓细胞白血病(AML)和可检测到微小残留病(MRD)的患者受益，而没有可检测到MRD的患者受益。

根据国家癌症研究所的说法，MRD指的是治疗期间或治疗后体内非常少量的癌细胞。这种测量可以帮助癌症团队确定治疗方法是否对患者的癌症有效。

2023年EHA大会期间提交的3期BMT-CTN 1506/MORPHO试验的结果表明，吉瑞替尼的两年无复发生存率(在特定时间内治疗后无任何癌症症状或体征的患者存活率)为72.4%，而安慰剂为57.4%。

然而，当在整个研究人群中评估无复发生存率时，吉瑞替尼导致复发风险比安慰剂降低约32%，这被发现不具有统计学意义，并且错过了研究的主要终点。吉瑞替尼组的两年无复发生存率为77.2%，而安慰剂组为69.9%。数据显示，在MRD阴性疾病患者中，吉瑞替尼的无复发生存获益较低。

携带FLT3-ITD突变的AML患者通常有较高的复发风险，并接受异基因造血细胞移植。此外，移植前可检测到的MRD对移植后的结果有很高的预测性。虽然Nexavar(索拉非尼)经常作为移植后维持治疗使用，但它是一种适应症外的选择(合法使用药物治疗疾病，尽管它尚未获得美国食品药品监督管理局批准)，并且通常耐受性差。

在3期MORPHO试验中，研究人员试图确定移植后用吉瑞替尼治疗FLT3-ITD突变AML患者是否有临床益处，以及在这种情况下是否应该用MRD来指导吉瑞替尼治疗。研究人员评估了356名FLT3-ITD突变型AML患者的数据，这些患者被随机分配到吉瑞替尼维持组或安慰剂组，为期24个月。

该试验的主要目的是评估无复发生存率。其他感兴趣的领域包括总生存期(癌症患者仍然存活的时间)，造血干细胞移植前后MRD对无复发生存期/总生存期的影响，移植物抗宿主无复发生存期，无事件生存期，无复发死亡率，急性或慢性移植物抗宿主病(移植后可能发生的情况，其中捐献的细胞将健康组织视为外来物并攻击它们)和感染的发生率。

在移植前的环境中，研究者发现46%的患者有可检测到的MRD。52%的患者MRD未被检测到，2%的患者未进行MRD分析。在移植后和随机分组前，19.9%的患者具有可检测的MRD6或更高水平，其中包括4.5%的患者在移植前MRD水平不可检测。不考虑研究治疗组，在移植前或移植后登记的MRD6患者的总生存率比MRD阴性患者差。此外，MRD状态被发现影响清髓性预处理的无复发生存率和总生存率。吉瑞替尼的清髓性预处理显示MRD阳性患者比MRD阴性患者的无复发生存率更高。

吉瑞替尼的无复发生存益处在存在可检测MRD水平和之前使用FLT3抑制剂的水平上均可见。与低强度预处理相比，清髓性预处理治疗与总生存率提高相关，并且与MRD状态无关。

关于安全性，与安慰剂相比，吉瑞替尼治疗相关的严重或更严重的副作用更高，分别为61.2%和25.4%，以及严重或更严重的治疗中出现的感染(分别为32.6%和21.5%)。吉瑞替尼组(24.7%)出现严重或更严重的骨髓抑制(当骨髓活性降低时)的比例高于安慰剂组(7.9%)，血小板计数降低(分别为15.2%和5.6%)、贫血(6.2%和1.7%)、丙氨酸氨基转移酶升高(这可能表明存在肝病；3.4%对2.2%)，以及肌酸磷酸激酶增加(表明对心脏、肌肉组织或大脑的压力或损伤；6.7%对0%)。与安慰剂组(分别为6.8%和7.9%)相比，吉瑞替尼组还出现了更多的治疗相关剂量中断(18%)和治疗相关停药(15.2%)。