尼达尼布是一种酪氨酸激酶抑制剂，针对参与导致肺纤维化的信号通路的关键受体。研究发现，与患有纤维化间质性肺疾病 (ILD) 的儿童和青少年相比，基于体重的尼达尼布（Ofev、Vargatef；勃林格殷格翰）给药方案具有可接受的安全性和耐受性，且与成人患者相比，没有观察到新的安全信号。 InPedILD 3 期试验中的特发性肺纤维化 (IPF)、其他进行性纤维化 ILD (PF-ILD) 和系统性硬化症相关间质性肺疾病 (SSc-ILD)。

InPedILD 试验评估了 24 周内患有临床显着纤维化 ILD 的 6 至 17 岁儿童和青少年中尼达尼布的剂量和安全性，这显示了两个主要终点的令人鼓舞的数据。研究结果发表在《欧洲呼吸杂志》上。

基于尼达尼布的作用方式、临床前证据和对成人的临床益处，有令人信服的理由来检查其对患有间质性肺疾病的儿童的影响，这项试验支持其作为一种对儿童和青少年具有可接受的安全性的治疗方法，因为目前还没有经过批准的循证疗法。

尼达尼布是一种酪氨酸激酶抑制剂，针对参与导致肺纤维化的信号通路的关键受体。它已在 80 多个国家被批准用于治疗 IPF、SSc-ILD 和其他具有进行性表型的慢性纤维化 ILD 患者。

2019年9月，尼达尼布成为FDA批准的第一个治疗与SSc-ILD相关的ILD患者的治疗方法。尼达尼布最初于 2014 年 10 月被批准用于治疗特发性肺纤维化，这是另一种间质性肺疾病。大约 25% 的患者在 ILD 诊断后 3 年内出现严重的肺部受累。

InPedILD 试验结果显示，患有纤维化 ILD 的儿童和青少年基于体重的尼达尼布给药方案与患有纤维化 ILD 的成人患者的暴露量相当。成人中与尼达尼布相关的最常见不良事件 (AE) 是腹泻。所有报告的腹泻不良事件都可以得到解决，无需提前停止试验药物。研究结果已导致向欧洲药品管理局和 FDA 提交监管申请。

虽然儿童间质性肺病非常罕见，但它们对儿童、青少年及其亲人的影响可能是毁灭性的，InPedILD 的研究结果有助于满足患有 ILD 的儿童和青少年对特征明确的治疗的迫切需求。这些数据进一步支持了勃林格殷格翰的持续承诺，即解决未满足的需求并推进针对各代肺纤维化患者的研究。