2020年12月1日，宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准普纳替尼 GAVRETO (pralsetinib) 用于治疗 RET 改变的甲状腺癌患者。此次加速批准扩大了普拉替尼的适应症，包括需要全身治疗的晚期或转移性 RET 突变型甲状腺髓样癌 (MTC) 的成人和 12 岁及以上儿童患者，或患有晚期或转移性 RET 融合阳性甲状腺癌的患者需要全身治疗以及放射性碘难治性患者（如果放射性碘合适）。由 Blueprint Medicines 开发，普拉替尼是一种每日一次的口服精准疗法，旨在有效且选择性地靶向驱动多种肿瘤类型的 RET 改变。

在 1/2 期 ARROW 试验中，普拉替尼显示出持久疗效，并且对于 RET 改变的甲状腺癌患者（无论是否接受过全身治疗）总体耐受性良好。今年早些时候，FDA 加速批准普拉替尼用于治疗经 FDA 批准的测试检测到的转移性 RET 融合阳性非小细胞肺癌 (NSCLC) 成人患者。

该批准基于 ARROW 试验的有效性和安全性结果。1在 55 名曾接受卡博替尼或凡德他尼治疗的 RET 突变型 MTC 患者中，总体缓解率 (ORR) 为 60% (95% CI: 46%, 73%)，但未达到中位缓解持续时间 (DOR)。 95% CI：15.1 个月，无法估计）。在 29 名未接受过卡博替尼和凡德他尼治疗的患有 RET 突变 MTC 且不符合研究方案标准全身治疗候选者的患者中，ORR 为 66%（95% CI：46%、82%），并且未达到中位 DOR （95% CI：不可估计，不可估计）。此外，9名RET融合阳性甲状腺癌患者的ORR为89%（95% CI：52%、100%），中位DOR未达到（95% CI：不可估计，不可估计）。在 RET 改变肿瘤类型的 ARROW 试验患者中，最常见的不良反应 (≥25%) 是便秘、高血压、疲劳、肌肉骨骼疼痛和腹泻。

普拉替尼继续批准用于治疗晚期或转移性 RET 改变的甲状腺癌可能取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。 美国FDA 在其实时肿瘤学审查（RTOR）试点计划下批准了普拉替尼的这些额外适应症，该计划旨在探索更有效的审查流程，以确保患者尽早获得安全有效的治疗。RET 生物标志物测试使临床医生能够识别适合接受普拉替尼治疗的患者。 RET 改变可以通过现有的生物标志物测试来识别，包括肿瘤组织或液体活检的下一代测序。