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伊马替尼(Imatinib),商品名格列卫(Gleevec/Glivec),是21世纪初最具突破性的抗癌药物之一。它的问世彻底改变了慢性髓性白血病(CML)和胃肠道间质瘤(GIST)等疾病的治疗模式,成为肿瘤靶向治疗领域的典范。与传统化疗药物不同,伊马替尼通过精准抑制癌细胞内的异常信号通路,显著提高疗效并减少副作用,为癌症治疗带来了革命性的进步。
伊马替尼的研发源于对CML发病机制的深入探索。科学家发现,绝大多数CML患者存在费城染色体,其产生的BCR-ABL融合基因会编码一种持续激活的酪氨酸激酶,导致细胞不受控增殖。基于这一发现,诺华公司的研究团队成功开发出伊马替尼,它能特异性结合BCR-ABL激酶,阻断其活性,从而抑制癌细胞的生长。2001年,伊马替尼获FDA批准上市,成为首个针对特定分子异常的靶向抗癌药,使CML患者的10年生存率从不足20%提升至80%以上。
除CML外,伊马替尼对c-KIT或PDGFR突变相关的GIST也表现出卓越疗效,使许多晚期患者实现长期带瘤生存。然而,部分患者会出现耐药问题,促使科学家开发第二代、第三代酪氨酸激酶抑制剂以应对挑战。
伊马替尼的成功不仅拯救了无数生命,更开创了肿瘤精准治疗的新时代。它的研发历程证明,基于分子机制的靶向药物设计是可行的,为后续抗癌药物的开发提供了重要借鉴。尽管价格一度引发争议,但其医学价值无可否认。如今,伊马替尼仍是癌症靶向治疗的重要基石,其科学理念继续推动着肿瘤个体化医疗的发展。
参考资料:https://www.gleevec.com/