贝组替凡（Belzutifan），商品名为Welireg，是一种由美国默沙东公司研发的新型靶向药物。它主要用于治疗罕见的遗传性疾病——希佩尔-林道综合征（VHL综合征）相关的肿瘤，包括肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤以及胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。

贝组替凡通过特异性抑制缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）的活性来发挥作用。HIF-2α是一种在细胞内调节氧气水平的关键蛋白，其异常激活与多种肿瘤的发生和发展密切相关。贝组替凡能够阻断HIF-2α与HIF-1β的相互作用，减少HIF-2α靶基因的转录和表达，从而抑制肿瘤细胞的生长和增殖。

在临床研究中，贝组替凡展现出了显著的疗效和良好的安全性。对于VHL综合征相关的肾细胞癌，其客观缓解率（ORR）达到了较高水平，且中位缓解持续时间较长。对于中枢神经系统血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤，贝组替凡同样表现出了良好的治疗效果。

贝组替凡的推荐剂量为每日口服120毫克，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。它通常以片剂形式提供，方便患者服用。然而，该药物也可能引起一些不良反应，如血红蛋白降低、贫血、疲劳等，因此在使用过程中需要密切监测患者的体征和症状，并根据医生的建议进行相应的处理。

目前，贝组替凡已在多个国家和地区获得批准上市，为VHL综合征患者带来了新的治疗希望。对于国内患者而言，虽然贝组替凡尚未在国内正式上市，但已有相关临床试验在开展，患者可通过参与临床试验来获取药物。

贝组替凡目前已经在国内上市，由于上市时间较短，暂时没有纳入医保，具体价格请咨询当地医院药房。国外比较便宜的主要是老挝版仿制药，规格为40mg*90片，价格在六千多元左右，且与原研药药物成分基本一致。

参考资料：https://www.welireg.com/