ADAMTS13重组蛋白酶，又名阿帕达酶α，英文名为Adzynma，是一种具有特殊医学价值的人类重组药物。它本质上是一种“具有血小板反应蛋白基序13的去整合素和金属蛋白酶”，即ADAMTS13 (rADAMTS13)。这种药物在血液疾病治疗领域发挥着重要作用，主要适用于成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)患者。对于这类患者而言，Adzynma能够提供预防性或按需酶替代治疗(ERT)，有助于改善患者的血液状况，缓解病情，提高患者的生活质量。

Adzynma在研发和推广过程中获得了多项权威认定。美国FDA曾授予其孤儿药物指定(ODD)，这一殊荣表明该药物在治疗和预防TTP（包括其获得性特发性和继发性形式）方面具有独特优势和重要价值。同时，它还获得了快速通道和罕见儿科疾病指定，这进一步体现了其在治疗罕见疾病、尤其是儿科罕见疾病方面的潜力和紧迫性。美国FDA授予武田罕见儿科疾病凭证，助力Adzynma顺利获得批准上市。此外，欧洲药品管理局(EMA)和日本厚生劳动省(MHLW)也授予其ODD，用于治疗TTP，这充分证明了Adzynma在国际医药界受到的广泛关注和高度认可。作为一种创新药物，Adzynma为cTTP患者带来了新的治疗希望。

ADAMTS13重组蛋白酶目前还没有在国内上市，国内已经优先把这种药物纳入优先审评，相信不久的将来患者就能在国内购买到这种药物。如果患者想更多了解这种药物，请咨询药纷享医学顾问进行了解。

参考链接：https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-adzynma-adamts13-recombinant-krhn-enzyme-replacement-therapy-congenital-thrombotic-6141.html