2023年11月9日，武田药业宣布一则重磅消息：美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Adzynma（ADAMTS13，ADAMTS13重组蛋白酶）用于成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的预防性和按需治疗。这一批准具有里程碑意义，Adzynma成为首个且唯一获FDA批准的重组ADAMTS13（rADAMTS13）蛋白，为cTTP患者带来了全新的治疗希望。

cTTP是一种极为罕见的慢性凝血障碍，其根源在于ADAMTS13酶的缺乏。该疾病会引发急性事件以及一系列使人虚弱的慢性症状，也就是血栓性血小板减少性紫癜（TTP）的表现，像血小板减少症、微血管病性溶血性贫血、头痛和腹痛等。若不及时进行有效治疗，急性TTP事件的死亡率极高，超过90%，严重威胁患者的生命健康。

Adzynma的出现，为cTTP患者提供了一种替代有缺陷ADAMTS13酶的创新治疗选择。它不仅疗效显著，而且安全性良好。与传统的基于血浆的治疗相比，Adzynma大大减少了给药时间和剂量，为患者减轻了治疗负担。这一批准无疑是一项重大成就，为cTTP患者群体开辟了新的治疗途径。

FDA对Adzynma的批准并非偶然，而是基于充分的临床试验证据。在cTTP第一次随机、对照、开放、交叉3期试验中，对患者的疗效、药代动力学、安全性和耐受性数据进行了详细分析，同时结合延续试验数据，为Adzynma的批准提供了有力支持。在3期试验中，患者按照不同方案接受Adzynma IV或基于血浆的治疗。结果显示，接受Adzynma预防性治疗的患者中，没有一人出现急性TTP事件，而接受基于血浆治疗的患者中有1例出现。在对照的第1期和第2期，接受Adzynma治疗的患者未报告亚急性TTP事件，而接受基于血浆治疗的患者中却有5例。即便在延续期（第3期），接受Adzynma预防治疗的患者发生亚急性事件的数量也相对较少。

从血小板减少症表现来看，接受Adzynma治疗的患者平均年化事件率低于接受基于血浆治疗的患者。药代动力学评估也表明，接受40 IU/kg Adzynma IV的患者在单次输注后ADAMTS13活性增加了4至5倍。在安全性方面，Adzynma与基于血浆的疗法相比表现良好，最常见的不良反应（发生率> 5%）包括头痛、腹泻、偏头痛等，且接受Adzynma治疗的患者未出现中和抗体。

Adzynma的获批为cTTP患者带来了新的曙光，有望显著改善他们的生活质量，降低疾病带来的风险。随着这一创新药物的广泛应用，相信会有更多cTTP患者从中受益。

参考链接：https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-adzynma-adamts13-recombinant-krhn-enzyme-replacement-therapy-congenital-thrombotic-6141.html