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吡托布鲁替尼(Pirtobrutinib)是一种新型靶向治疗药物,主要用于治疗某些类型的血液恶性肿瘤,特别是慢性淋巴细胞白血病(CLL)和小淋巴细胞淋巴瘤(SLL),以及复发或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)。
吡托布鲁替尼的主要作用靶点是布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)。BTK在B细胞的生长和存活中起着关键作用,是B细胞受体信号通路中的核心分子。在淋巴瘤和白血病中,BTK的异常激活会促进肿瘤细胞的生长和生存。吡托布鲁替尼通过选择性和不可逆地结合BTK,抑制其活性,从而阻断B细胞受体信号通路,有效抑制恶性淋巴细胞的增殖与存活。
与传统的共价BTK抑制剂不同,吡托布鲁替尼是一种非共价(可逆)BTK抑制剂,不依赖于与BTK活性位点的Cys481结合,因此能够有效克服因C481位点突变导致的耐药问题。这使得吡托布鲁替尼在治疗对之前BTK抑制剂产生耐药的患者时,仍能保持较高的疗效。
临床数据显示,吡托布鲁替尼在治疗特定类型的血液癌症中展现出了显著的疗效。它不仅能够延缓病情进展,还能延长患者的生存期,提高生活质量。然而,尽管吡托布鲁替尼在治疗中表现出了良好的前景,患者在使用时仍需遵循医生的指导,密切关注潜在的副作用和相关风险。
参考资料:https://go.drugbank.com/drugs/DB17472