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在肺癌治疗领域,非小细胞肺癌(NSCLC)因其高发病率和复杂多样的基因突变类型,始终是临床研究的重点。针对携带表皮生长因子受体(EGFR)20号外显子插入突变这一特殊亚型的患者,传统治疗手段往往效果有限,而莫博替尼(mobocertinib)的出现,为这类患者群体带来了新的曙光。
莫博替尼的适应症明确聚焦于含铂化疗期间或之后疾病进展,且携带EGFR 20号外显子插入突变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。这类患者通常面临治疗选择少、预后较差的困境,莫博替尼的研发正是为了填补这一治疗空白。
从作用机制来看,莫博替尼是一种高选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂,它能够精准靶向EGFR 20号外显子插入突变所导致的异常信号通路,通过阻断癌细胞生长、增殖所需的信号传导,抑制肿瘤进展。与针对经典EGFR敏感突变的药物不同,莫博替尼的分子结构经过特殊设计,使其能够与EGFR 20插入突变位点形成稳定的结合,从而发挥强效的抗肿瘤活性。
在临床研究中,莫博替尼展现了令人瞩目的疗效。多项试验数据显示,接受莫博替尼治疗的患者,客观缓解率显著提升,部分患者的肿瘤体积明显缩小,症状得到缓解,生存期得到延长。同时,莫博替尼在安全性方面也表现良好,多数不良反应可控,患者耐受性较高。
不过,目前莫博替尼尚未在国内上市,患者直接购买存在一定困难。在海外市场上,莫博替尼分为原研药和仿制药两类。原研药包括香港版和日本武田版,价格较高,单盒费用约七八千元;而老挝版仿制药则以更亲民的价格(约三千元)为患者提供了经济选择,且其药物成分与原研药基本一致。尽管价格有所差异,但莫博替尼的疗效和安全性已得到临床验证,为EGFR 20插入突变NSCLC患者提供了切实可行的治疗路径。
https://www.takeda.com/what-we-do/research-and-development/rare-diseases/mobocertinib