近日，一种名为 Imaavy（通用名：nipocalimab-aahu）的新药获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，为特定类型的全身性重症肌无力（gMG）患者带来了新的治疗希望。

Imaavy 是一种新生儿 Fc 受体（FcRn）阻断剂单克隆抗体，其活性成分是尼泊卡利单抗（nipocalimab-aahu）。它被批准用于治疗 12 岁及以上抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的全身性重症肌无力患者。该药于 2025 年 4 月 30 日正式获批，其获批依据是 3 期 Vivacity-MG3 研究（NCT04951622）和正在进行的 2/3 期 Vibrance-MG 研究（NCT05265273）所取得的积极成果。

要理解 Imaavy 的治疗原理，需先了解重症肌无力的发病机制。在重症肌无力患者体内，IgG 自身抗体是免疫系统产生的“问题分子”，它会攻击神经和肌肉之间的蛋白质，进而引发重症肌无力症状。而且，IgG 自身抗体数量越多，对神经和肌肉造成的损害就越大。

Imaavy 的独特之处在于其作用机制。它通过阻断 FcRn 受体来发挥作用。FcRn 是一种特殊的蛋白质，负责回收 IgG 抗体，使其在体内维持较高水平。而 Imaavy 就像一个“拦截者”，一旦阻断 FcRn，IgG 抗体就无法正常被回收，转而被分解，从而导致 IgG 抗体水平降低。随着 IgG 抗体水平的下降，神经肌肉接头的损伤减少，重症肌无力症状自然也就得到了改善。

在临床应用中，患者需要每 2 周接受一次由医疗保健专业人员进行的静脉输注 Imaavy。通过这种方式，药物能够持续发挥作用，帮助患者降低体内有害的免疫球蛋白 G（IgG）抗体水平，进而改善重症肌无力症状和日常功能。

Imaavy 的出现，为抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的全身性重症肌无力患者提供了一种新的治疗选择，有望显著提高患者的生活质量，让他们在与疾病的斗争中拥有更多的希望和力量。

参考资料：https://www.drugs.com/imaavy.html