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泽勒普肽(Zilucoplan)是一种专门用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成年患者全身型重症肌无力(gMG)的创新药物。全身型重症肌无力是一种自身免疫性疾病,患者的免疫系统错误地攻击神经肌肉接头,导致肌肉无力,严重时可能危及患者的生命和生活质量。
泽勒普肽作为一种新型的大环肽类C5补体抑制剂,通过特异性地结合补体C5,阻止其裂解为C5a和C5b,进而防止末端补体复合物C5b-9的生成,以及阻止C5b和C6的结合。这种双重作用机制有效地阻止了末端攻膜复合物(MAC)的形成,从而抑制了补体级联反应对神经肌肉接头的损伤。
在临床应用中,泽勒普肽展现出了显著的疗效。通过皮下注射给药,患者能够自行管理治疗,大大提高了治疗的便利性和患者的独立性。与静脉注射治疗相比,泽勒普肽减少了患者往返医院的时间,降低了对日常工作的干扰。此外,泽勒普肽还可以与静脉注射免疫球蛋白和血浆置换等治疗方法同时使用,而无需调整剂量,这进一步增加了其在治疗全身型重症肌无力时的灵活性和适用性。
泽勒普肽国内未上市,未纳入医保。在海外,泽勒普肽 (16.6毫克/0.416毫升)皮下注射液的价格约为两三万美元。如果您有这种药物方面的问题,请咨询药纷享医学顾问进行了解。
总的来说,泽勒普肽为抗乙酰胆碱受体抗体阳性的成年患者全身型重症肌无力的治疗提供了新的选择,其独特的作用机制和便捷的给药方式使得患者能够获得更好的治疗效果和生活质量。
参考链接:https://www.mayoclinic.org/drugs-supplements/zilucoplan-subcutaneous-route/description/drg-20559725