- 相关文章
泽勒普肽,是一种专门用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的全身型重症肌无力(gMG)的创新药物。全身型重症肌无力是一种自身免疫性疾病,患者的免疫系统错误地攻击神经肌肉接头,导致肌肉无力,严重时可能危及生命。泽勒普肽作为一种补体C5抑制剂,通过其独特的靶向作用机制,为这类患者提供了新的治疗希望。
该药物以高亲和力和特异性结合于补体C5,通过双重机制阻止膜攻击复合物(MAC)的下游组装,从而有效抑制补体介导的神经肌肉接头损伤。这一作用机制使得泽勒普肽能够迅速起效,帮助患者改善肌肉无力症状,提高生活质量。
在临床研究中,泽勒普肽已展现出显著的疗效和安全性。一项关键的III期临床试验(RAISE研究)结果显示,与安慰剂相比,接受泽勒普肽治疗的患者在重症肌无力-日常生活活动能力量表(MG-ADL)总评分、重症肌无力定量评分(QMG)、重症肌无力复合评分(MGC)以及改良的15项重症肌无力生活质量评分(MG-QoL15r)上均有显著改善。
此外,泽勒普肽的给药方式便捷,患者可自行皮下注射,每日一次,这大大减少了往返医院的次数,提高了患者的独立性和生活质量。目前,泽勒普肽已在多个国家和地区获得批准上市,为乙酰胆碱受体抗体阳性的全身型重症肌无力患者带来了新的治疗选择。
泽勒普肽国内未上市,未纳入医保。在海外,泽勒普肽 (16.6毫克/0.416毫升)皮下注射液的价格约为两三万美元,具体取决于你去的药店。暂无仿制药。
参考链接:https://www.mayoclinic.org/drugs-supplements/zilucoplan-subcutaneous-route/description/drg-20559725