培米替尼（Pemigatinib）作为一款针对特定基因突变患者的靶向治疗药物，其在国内的上市进程备受医疗界和患者群体的关注。培米替尼于2022年正式获得中国国家药品监督管理局的批准，开始在国内市场销售，这一时间点距离该药物在美国获得FDA批准约两年左右。

从适应症来看，培米替尼在国内获批的适用范围与其国际适应症保持一致。主要包括两大治疗领域：一是用于治疗既往接受过治疗的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，但需要经过基因检测确认存在FGFR2融合或重排；二是用于治疗伴有FGFR1重排的复发或难治性骨髓/淋巴肿瘤成人患者。这两种适应症都属于临床治疗难度较大的疾病，传统治疗手段效果有限，培米替尼的上市为这些特定患者群体带来了新的希望。

在药物规格方面，国内上市的培米替尼提供了两种剂量选择，分别是4.5mg14片和9mg14片的包装规格。这样的规格设计考虑了不同患者的个体化用药需求，便于医生根据患者的具体情况调整用药方案。值得注意的是，国内上市的规格与国际市场上常见的13.5mg*14片规格有所不同，这可能与国内患者的用药习惯和临床实践经验有关。患者在用药时需要特别注意规格差异，严格按照医嘱服用，避免因规格不同导致的用药错误。

价格方面，国内上市的培米替尼定价在2-5万元人民币每盒之间，具体价格可能因地区和医疗机构有所不同。相较于国际市场上高达7万元人民币以上的价格，国内价格相对较为合理，但对于需要长期用药的患者来说仍然是不小的经济负担。目前该药物尚未纳入国家医保目录，患者需要全额自费。不过，随着药物在国内临床应用经验的积累，未来有望通过医保谈判等方式进入医保目录，从而减轻患者的经济压力。

培米替尼在国内的上市，不仅为特定患者群体提供了新的治疗选择，也体现了我国在加快创新药物引进方面的进步。对于需要使用该药物的患者，建议前往具备相应诊疗资质的医疗机构就诊，通过专业医生的评估和基因检测确认是否符合用药条件。同时，患者也可以关注制药企业可能提供的患者援助项目，或者咨询主治医生是否有合适的临床试验可以参加，以获取更多的治疗选择和经济支持。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15102