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莫博替尼主要用于治疗哪些疾病?

莫博替尼Mobocertinib),商品名安卫力,是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂(TKI),主要用于治疗具有表皮生长因子受体(EGFR)20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。这种特定的EGFR突变在非小细胞肺癌中相对罕见,约占2%至4%,但它与更具侵袭性的肺癌类型相关,且对传统EGFR酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗不敏感。莫博替尼的研发正是为了应对这一治疗难题,为这部分患者提供新的治疗选择。

莫博替尼的作用机制是通过不可逆地与EGFR 20号外显子插入突变的蛋白结合,抑制其酪氨酸激酶活性,从而阻断下游信号通路的传导。这些信号通路在肿瘤细胞的增殖、存活、迁移和血管生成等过程中起着关键作用。通过抑制这些信号通路,莫博替尼能够有效抑制肿瘤细胞的生长、增殖和转移,进而控制肿瘤的发展。

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临床试验结果显示,莫博替尼在治疗EGFR 20号外显子插入突变的非小细胞肺癌患者中表现出良好的疗效。患者的客观缓解率、中位无进展生存期和中位总生存期均得到显著改善。此外,莫博替尼还具有良好的耐受性,患者的副作用相对较低,这使得患者更容易接受长期治疗并从中获益。

值得注意的是,莫博替尼主要用于治疗那些已经接受过含铂化疗并且疾病进展或对含铂化疗不耐受的患者。在开始莫博替尼治疗之前,患者需要进行基因检测,以确认其肿瘤是否具有EGFR 20号外显子插入突变。只有突变阳性的患者才适合使用莫博替尼进行治疗。

总的来说,莫博替尼为具有EGFR 20号外显子插入突变的非小细胞肺癌患者提供了新的治疗希望,通过抑制特定的EGFR突变,有效控制肿瘤的发展,延长患者的生存期并提高生活质量。

参考链接:https://www.takeda.com/what-we-do/research-and-development/rare-diseases/mobocertinib


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