凡德他尼主要用于治疗甲状腺髓样癌（medullary thyroid cancer，MTC）。它可以通过抑制肿瘤细胞中的酪氨酸激酶（RET基因突变）活性，减缓或阻止癌细胞的生长。此外，凡德他尼还被用于其他一些临床试验中，探索其在其他类型的癌症治疗中的潜在疗效。

美国FDA 对凡德他尼的批准基于一项对 331 名患有不可切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌受试者的双盲、安慰剂对照研究。受试者接受凡德他尼 300 mg 或安慰剂。主要目标是证明与安慰剂相比，凡德他尼可改善无进展生存期（PFS）。其他终点包括总体生存率和总体客观缓解率（ORR）的评估。基于中央审查 RECIST 评估的 PFS 分析结果显示，随机接受凡德他尼的受试者的 PFS 具有统计显着性改善（p<0.0001）。对入组前六个月内出现症状或进展的受试者亚组进行的分析显示出相似的 PFS 结果。在对 PFS 进行初步分析时，15% 的受试者死亡，两个治疗组之间的总生存率没有显着差异。随机接受凡德他尼治疗的受试者的总体客观缓解率 (ORR) 为 44%，而随机接受安慰剂治疗的受试者的总体客观缓解率 (ORR) 为 1%。所有客观反应都是部分反应。

凡德他尼目前没有在国内上市，患者没有办法直接从国内医院药房进行购买，具体上市时间暂时无法确定。我们可以了解到凡德他尼在海外上市的价格，据了解，凡德他尼是阿斯利康生产上市的药物，规格为300mg*30粒，海外上市的价格大概为31500元如果您有凡德他尼方面的问题，请咨询药纷享医学顾问。