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替普利森(Eteplirsen)用于治疗肌营养不良症 (DMD) 患者，该患者的肌营养不良蛋白基因已确认存在突变，可通过跳过外显子 51 进行治疗。替普利森在加速审批下获得批准。加速批准允许基于被认为合理可能预测临床益处的标志物来批准药物。替普利森治疗增加了一些患者骨骼肌中的抗肌萎缩蛋白标记物。替普利森可能需要验证临床益处才能继续获得批准。
如果患者在用药时有以下过敏反应的迹象:荨麻疹；呼吸困难；面部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀，请寻求紧急医疗帮助。
替普利森的常见副作用可能包括：疼痛，瘀伤，渴望的，皮肤鲁莽的、或注射药物处的其他刺激；呕吐；关节痛；平衡的问题；或者感冒症状如鼻塞、打喷嚏、喉咙痛。这不是副作用的完整列表，其他副作用也可能发生。无论患者使用替普利森时产生任何身体不适，患者都应该立即到医院进行就医。
替普利森目前还没有在国内上市，国内患者没有办法直接购买替普利森。据了解，替普利森在海外上市有原研版本的药物，规格为100mg/2ml的价格大概为1700美元左右，换算成人民币价格大概为12000元左右，根据汇率的变化价格可能会有一定的变化。如果您有任何关于替普利森的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。