替普利森(Eteplirsen)用于治疗已确认肌营养不良蛋白基因发生外显子 51 跳跃的突变的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者。 DMD 是一种罕见的遗传性肌肉疾病，是由于缺乏一种称为抗肌营养不良蛋白的蛋白质引起的，这种蛋白质有助于保持肌肉细胞完整。

替普利森通过静脉输注给药。医务人员会给你注射这种药物。为了使注射更舒适，可以在将要放置静脉注射针头的皮肤区域使用麻醉药物。替普利森每周给药一次。这种药必须慢慢注射，输液最多需要1个小时才能完成。如果您在注射替普利森时感到发痒、发热、头晕、胸闷或呼吸困难，请告知您的护理人员。如果患者体重有任何变化，请告诉您的医生。替普利森剂量基于体重，任何变化都可能影响剂量。

在患者接受替普利森之前，请告知医生患者的所有医疗状况或过敏反应，以及孩子使用的所有药物。如果之前的任何替普利森注射导致您的孩子出现严重过敏反应，请告知您孩子的医生。在患者接受替普利森之前，请告知医生患者的所有医疗状况或过敏反应，以及孩子使用的所有药物。尽管替普利森主要用于儿童，但尚不清楚在怀孕或哺乳期间使用替普利森是否有害。

替普利森目前还没有在国内上市，国内患者没有办法直接购买替普利森。据了解，替普利森在海外上市有原研版本的药物，规格为100mg/2ml的价格大概为1700美元左右，换算成人民币价格大概为12000元左右，根据汇率的变化价格可能会有一定的变化。