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替普利森(Eteplirsen)是一种反义寡核苷酸，旨在诱导外显子 51 跳跃，由 Sarepta Therapeutics 开发。静脉注射替普利森已获得美国 FDA 的加速批准，用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者，该患者的 DMD 基因已确认发生外显子 51 跳跃突变。替普利森在美国和欧盟获得孤儿药资格，并在美国获得用于治疗 DMD 的罕见儿科疾病资格。
替普利森是一种疾病修饰剂，旨在减缓杜氏肌营养不良症(DMD)的进展，但不能治愈疾病本身。虽然还不清楚如何在临床研究中正确估计肌肉组织中的肌营养不良蛋白产量，但替普利森增加了DMD患者的肌营养不良蛋白水平。用替普利森治疗的患者产生截短的肌营养不良蛋白的mRNA。内部截短的肌营养不良蛋白经常在Becker肌营养不良症患者中发现，Becker肌营养不良症是一种不太严重的肌营养不良蛋白病，由缺陷型DMD基因变异引起框内突变并产生功能性截短型肌营养不良蛋白。替普利森的目标是减轻疾病的严重程度并减缓功能衰退的速度。
替普利森目前还没有在国内上市，国内患者没有办法直接购买替普利森。据了解，替普利森在海外上市有原研版本的药物，规格为100mg/2ml的价格大概为1700美元左右，换算成人民币价格大概为12000元左右，根据汇率的变化价格可能会有一定的变化。