400-001-9769
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2023年12月6日，美国FDA批准商品名为Fabhalta的Iptacopan用于治疗成人PNH。这一批准是基于从III期APPL-PNH和委任-PNH研究中获得的有利结果，其中分别有82.3%和77.5%的患者在不输血的情况下经历了持续的血红蛋白改善。
Iptacopan是一种小分子B因子抑制剂，以前通过抑制补体B因子作为罕见血液疾病阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的潜在治疗方法进行了研究因子B是补体旁路的正调节因子，它激活C3转化酶，随后激活C5转化酶。这对PNH尤其重要，PNH的疾病特征之一是PIGA基因的突变。由于这种突变，所有子代红细胞将缺乏糖基磷脂酰肌醇锚定的蛋白质，这些蛋白质通常锚定2种膜蛋白CD55和CD59，这两种膜蛋白保护血细胞免受替代补体途径的影响。此外，iptacopan具有靶向因子B的优势，该因子只影响替代补体途径，而不影响经典和凝集素途径，使机体仍然能够针对病原体产生足够的免疫反应。
Fabhalta是2023年12月刚被美国批准上市，目前还没有在国内上市，患者暂时都较难直接买到Fabhalta，相信不久的将来Fabhalta就能在海外购买得到从而随之进入国内，从而使国内患者受利。如果患者有相关Fabhalta方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。