Fabhalta (iptacopan) 是一种口服补体旁路途径 B 因子抑制剂。 Fabhalta 已获得美国 FDA 批准用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)。

健康志愿者服用单剂埃他康后约2小时开始抑制替代补体途径生物标志物、体外替代途径分析和血浆Bb(因子B的片段Bb)。

在阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者中，同时接受抗C5治疗和每天两次200 mg的埃他康，在第8天的首次观察中，体外替代途径分析和血浆Bb分别比基线下降了54.1%和56.1%。在首次接受治疗的PNH患者中，这些相同的生物标志物在用200 mg每天两次的Fabhalta治疗4周后的首次观察中分别比基线下降了78.4%和58.9%。

在同时接受抗-C5治疗和每天两次服用200 mg法巴他的PNH患者中，平均PNH红细胞(RBC)克隆大小在基线时为54.8%，在13周后增加到89.2%；PNHⅱ+ⅲ型红细胞中C3沉积的比例在基线时为12.4%，13周后降至0.2%。在未经治疗的PNH患者中，PNH RBC克隆的平均大小在基线时为49.1%，在12周后增加到91.1%；由于IVH占优势，该人群中具有C3沉积的PNH II+III型红细胞可忽略不计。

Fabhalta降低血清LDH水平。在之前接受过eculizumab治疗的PNH患者中，在13周时，所有接受200 mg法巴他每日两次治疗的患者的LDH水平均降至正常(ULN)上限的1.5倍以下。在首次接受治疗的PNH患者中，12周后，与基线相比，每天两次200 mg的埃他潘可降低LDH > 60 %,并在2年的研究结束时保持该效果。

在一项针对健康志愿者的QTc临床研究中，单次超治疗剂量Fabhalta高达1，200 mg(提供超过4倍的MRHD峰浓度)未显示对心脏复极或QT间期有影响。

Fabhalta是2023年12月刚被美国批准上市，目前还没有在国内上市，患者暂时都较难直接买到Fabhalta，相信不久的将来Fabhalta就能在海外购买得到从而随之进入国内，从而使国内患者受利。如果患者有相关Fabhalta方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。