2023年12月6日，美国FDA批准商品名为Fabhalta的Iptacopan用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)。Fabhalta是一种处方药，目前尚不清楚Fabhalta对儿童是否安全有效。

美国FDA 对 Fabhalta 的批准 基于 3 期 APPLY-PNH 试验，该试验的对象是尽管先前接受过抗 C5 治疗但仍存在残余贫血（血红蛋白 < 10 g/dL）的患者，但转而使用 Fabhalta。该试验证明，与继续接受抗 C5 治疗的患者相比，在不进行红细胞输血的情况下，血红蛋白改善以及避免输血率方面均具有优势。批准还得到了针对未接受补体抑制剂患者的 3 期 APPOINT-PNH 研究的支持。 APPLY-PNH 和 APPOINT-PNH 试验中的 24 周核心治疗期分别显示：

在没有输血的情况下，血红蛋白水平相 对于基线持续增加 ≥ 2 g/dL a的患者：接受过抗 C5 治疗的 Fabhalta 患者中有 82.3% 有反应，而抗 C5 患者的反应率为 0%（差异为 81.5%）； 77.5% 未使用过补体抑制剂的患者使用 Fabhalta 达到了这一结果（敏感性分析显示 87.5%）。

在没有输血的情况下 血红蛋白水平持续≥ 12 g/dL a的患者：接受过抗 C5 治疗的 Fabhalta 患者中有 67.7% 有反应，而抗 C5 患者的反应率为 0%（差异为 66.6%））。

避免输血的患者：经历过抗 C5 抗体的 Fabhalta 患者的输血避免率为 95.2%，而抗 C5 患者的输血避免率为 45.7%（差异为 49.5%）。

Fabhalta是2023年12月刚被美国批准上市，目前还没有在国内上市，患者暂时都较难直接买到Fabhalta，相信不久的将来Fabhalta就能在海外购买得到从而随之进入国内，从而使国内患者受利。如果患者有相关Fabhalta方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。