厄达替尼Erdafitinib是一种泛成纤维细胞生长因子受体(FGFR)酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗局部晚期、不可切除或转移性尿路上皮癌。厄达替尼Erdafitinib是第一个被批准用于晚期膀胱癌的小分子FGFR抑制剂。那么厄达替尼Erdafitinib的疗效如何呢？

在BLC2001研究的初步分析中，对中位随访11个月的晚期尿路上皮癌和预先指定的FGFR改变的患者显示出临床活性和耐受性。我们旨在评估在研究的初始阶段确定的所选erdafitinib方案的长期疗效和安全性。

该试验在亚洲、欧洲和北美的14个国家的126个医疗中心进行了BLC2001的开放性、非对照、2期研究。符合条件的患者年龄为18岁或以上，患有局部晚期和不可切除或转移性尿路上皮癌，至少有一个预先指定的FGFR改变，东部肿瘤协作组的表现状态为0-2，在接受至少一次全身化疗后或在新辅助或辅助化疗后12个月内出现进展性疾病，或不符合顺铂治疗的资格。在研究的最初部分确定的选定方案是连续口服厄达替尼Erdafitinib，每天一次，每次8mg/天，28天为一个周期，并提供药物动力学指导，最高剂量为9mg/天(8mg/天UpT)。主要终点是研究者根据实体瘤1.1版中的缓解评估标准评估的确认客观缓解率。分析了所有接受至少一剂厄达替尼Erdafitinib治疗的患者的疗效和安全性。

该试验结果为2015年5月25日至2018年8月9日期间，筛选了2328名患者，其中212名入选，101名接受了所选的厄达替尼Erdafitinib 8mg/天UpT方案治疗。该分析的数据截止日期为2019年8月9日。中位疗效随访时间为24.0个月(IQR 22.7-26.6)。研究者评估的接受所选厄达替尼Erdafitinib方案治疗的患者的客观缓解率为40(40%；95%置信区间30-49)。安全性特征与初步分析相似，在长期随访中没有新的安全性信号报告。101例患者中有72例(71%)发生了3-4级治疗中出现的任何因果关系的不良事件。任何原因引起的最常见的3-4级治疗中出现的不良事件为口腔炎(101例患者中的14例[14%])和低钠血症(11例[11%])。没有与治疗相关的死亡。

随着随访时间的延长，在患有局部晚期或转移性尿路上皮癌和预先指定的FGFR改变的患者中，使用所选择的厄达替尼Erdafitinib方案治疗显示出一致的活性和可控制的安全性。由上述试验我们可以看出厄达替尼Erdafitinib的疗效还是有目共睹的。