400-001-9769
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美国食品药品监督管理局(FDA)的批准是基于NEURO-transform III期试验的35周中期阳性分析，该分析显示接受以下治疗的患者外努阿在共同主要终点血清甲状腺素运载蛋白(TTR)浓度和通过改良神经病变损害评分+7 (mNIS+7)测量的神经病变损害，以及诺福克生活质量问卷-糖尿病神经病变(诺福克QoL-DN)中的关键次要生活质量终点(QoL)方面表现出一致和持续的益处。神经移植三期试验的积极结果发表在美国医学协会杂志进一步证明了它的优势。
Wainua是一种配体结合的反义寡核苷酸(LICA医学，旨在减少甲状腺素运载蛋白或TTR蛋白的产生。Wainua已在美国获得批准，用于治疗成人遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病(也称为ATTRv-PN)。
ATTRv-PN是一种使人虚弱的疾病，在诊断后五年内导致周围神经损伤和运动残疾，如果不治疗，通常在十年内致命。Wainua是一种配体结合的反义寡核苷酸(LICA)药物，旨在减少TTR蛋白在其来源的产生，以治疗遗传性和非遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性(ATTR)。
目前，Eplontersen正在接受心脏转化III期试验的评估，以治疗甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样心肌病(ATTR-CM)，这是一种全身性、进行性和致命的疾病，通常会导致进行性心力衰竭，并经常在发病后三到五年内死亡。