美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准Wainua用于治疗家族性淀粉样多发性神经病(FAP)。

这种疗法将由其合作开发者以Wainua品牌销售Ionis制药公司和阿斯利康，特别适用于患有该遗传病的成年人。在之前的3期试验中，Wainua被证明可以显著减缓残疾进展并改善成年人的生活质量。

这一批准使Wainua成为第一个也是唯一一个可以由患者通过自动注射器进行自我管理的FAP疗法。每月皮下或皮下注射一次，剂量为45 mg，Wainua有望成为泰格塞迪(inotersen)——或者至少是一种相对于更古老的Ionis疗法来说负担更轻的方法。这种被认可的FAP疗法的作用机制与新的Wainua相似，但每周给药一次。

FDA批准Wainua对FAP患者来说是一个重要的里程碑，他们现在将有一种有效的、耐受性良好的治疗方法，可以通过自动注射器自我管理来对抗这种毁灭性的疾病。

FAP被称为遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样多神经病，是由通过基因突变target-track（ing）radar目标跟踪雷达基因，它为制造一种叫做甲状腺素运载蛋白的蛋白质提供指令。

结果，产生了甲状腺素运载蛋白的异常版本，形成在组织中积累的毒性团块，主要在大脑和脊髓以外的神经中。这会导致神经损伤FAP症状。

Wainua旨在使用一种称为RNA干扰的系统来减少甲状腺素运载蛋白的产生。该疗法基本上与Tegsedi相同，但Wainua被设计为更好地进入肝脏，肝脏是甲状腺素运载蛋白的主要生产者。

Wainua的批准主要基于全球3期临床试验的中期8个月数据神经转换(NCT04136184)。在那次试验中，招募了患有第一或第二阶段FAP共有144例患者接受外暖治疗。

中期数据显示这种疗法血液甲状腺素运载蛋白水平显著降低81.2%。根据改良神经病变损伤评分+7来衡量，它还与显著较慢的疾病进展率相关。

此外，根据诺福克生活质量问卷-糖尿病神经病变评估，治疗显著改善了患者的生活质量。

在这些指标中，Wainua始终显示出比之前服用安慰剂的外部FAP患者组更好的结果2/3期试验(NCT01737398).

完整的试验结果几个月前发表，显示一年多一点的治疗降低了81.7%的甲状腺素运载蛋白水平，并导致47%的患者与神经损伤相关的残疾减少。生活质量的提高被58%的参与者看到。

神经转化的长期数据表明了这种疗法的效果得到了支持通过1.5年多的治疗。

Wainua通常耐受性良好。根据治疗标签它最常见的副作用包括血液中维生素A水平降低和呕吐。开始服用Wainua的患者应服用维生素A补充剂。

依普生还被评估为甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样心肌病(一种FAP相关疾病，其中毒性甲状腺素运载蛋白团块主要损害心肌)的潜在治疗方法3期心脏移植试验(NCT04136171)。