美国食品药品监督管理局(FDA)已批准wainua(eplontersen)用于治疗患有遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变(ATTRv-PN)多发性神经病的成人。

Wainua是一种甲状腺素运载蛋白导向的反义寡核苷酸(ASO)，与含有三个N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)残基的配体共价连接，使ASO能够递送至肝细胞。该产品通过结合TTR mRNA降解突变型和野生型甲状腺素运载蛋白(TTR) mRNA，导致血清TTR蛋白和组织中TTR蛋白沉积减少。

该批准基于随机、开放标签、多中心3期神经转化研究的数据(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04136184)的研究，该研究评估了依普龙生对ATTRv-PN成人患者的疗效和安全性。研究参与者以6:1的比例被随机分配，接受每4周一次皮下注射45毫克依普利生(n=144)或Wainua 284毫克皮下注射，每周一次(n=24)。

根据为期35周的中期分析，Wainua治疗符合疗效终点，在改良神经病变损伤评分+7(mNIS+7；神经病性疾病进展的量度)(平均最小二乘[LS]治疗差异，-9.0 [95% CI，-13.5，-4.5]；P <.001)。

此外，接受Wainua治疗的患者在mNIS+7和Norfolk QoL-DN评分中表现出相似的改善，包括年龄、性别、种族、地区、Val30Met变异状态和疾病阶段。接受依普龙森治疗的患者获得一致和持续的益处在从基线开始的第66周和第85周的mNIS+7和Norfolk QoL-DN评分中也被观察到。

wainua是目前唯一获准的自我管理多发性神经病的治疗遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性(hATTER-PN或ATTERv-PN)，三期神经转化研究的35周中期分析的积极结果导致了在美国的批准。分析表明，接受Wainua治疗的患者在血清甲状腺素运载蛋白浓度、神经病变损害和生活质量方面具有一致和持续的益处。