FDA批准配体共轭反义药物Wainua (eplontersen)用于治疗遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变(ATTRv-PN)的成人多发性神经病。Wainua预计将于1月份在美国上市，是唯一获准用于ATTRv-PN的治疗方法，患者可以使用自动注射器每月自我注射一次。

ATTR心肌病和多发性神经病是由衰老或基因突变(变异)引起的进行性系统性疾病，分别导致TTR蛋白错误折叠并在心肌和外周神经中积聚为淀粉样纤维。11,12在遗传性和野生型(非遗传性)ATTR患者中，TTR蛋白在组织中以原纤维的形式积累，如外周神经和心脏、胃肠系统、眼睛、肾脏、中枢神经系统、甲状腺和骨髓。3,11TTR纤维的存在干扰了这些组织的正常功能。12随着TTR蛋白纤维的积累，更多的组织损伤发生，疾病恶化，导致生活质量下降，最终死亡。12在世界范围内，估计有300，000-500，000名ATTR-CM患者和约40，000名ATTRv-PN患者。3,12

NEURO-TTRansform是一项全球性、开放性、随机试验，旨在评估依普生对ATTRv-PN患者的疗效和安全性。2,5 与来自TEGSEDI的外部安慰剂组相比，该试验招募了at trv-PN 1期或2期的成年患者®(inoter sen)ion is于2017年完成的NEURO-TTR注册试验。2,5疗效和安全性的比较外努阿对照外用安慰剂是基于直到第66周的数据，所有患者都接受了治疗，直到第85周，他们可以选择过渡到一个开放标签的扩展研究，这仍在进行中。