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欧盟批准瓦莫洛龙（Vamorolone）用于治疗 4 岁及以上患者的杜氏肌营养不良症 (DMD)。它被批准用于所有 DMD 患者，无论其潜在突变和行走（步行）状态如何。2023 年 10 月，美国食品和药物管理局 (FDA) 同月也批准伐莫龙用于治疗儿童和成人 DMD 2 岁及以上。
在临床研究中，瓦莫洛龙治疗诱导早晨皮质醇水平的剂量依赖性降低，以及白细胞和淋巴细胞计数的剂量依赖性增加。瓦莫洛龙是一种合成皮质类固醇，作为糖皮质激素受体的激动剂以发挥抗炎和免疫抑制作用。它也是盐皮质激素受体的拮抗剂。瓦莫洛龙对DMD患者发挥治疗作用的确切机制尚不清楚。
美国FDA 的批准基于关键 2b 期 VISION-DMD 研究的数据以及从三项开放标签研究中收集的安全信息。与目前的皮质类固醇治疗标准相比，瓦莫洛龙表现出相当的疗效，数据表明不良事件减少，特别是与骨骼健康、生长轨迹和行为有关的不良事件。与目前的标准护理皮质类固醇相比，这种新型皮质类固醇治疗表现出相当的疗效，数据表明不良事件减少，特别是与骨骼健康、生长轨迹和行为相关的不良事件。
瓦莫洛龙是2023年10月刚被美国FDA批准上市，目前可能较难直接购买瓦莫洛龙，相信不久瓦莫洛龙就可以在海外医院购买得到。如果您有瓦莫洛龙方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。