瓦莫洛龙（Vamorolone）是一种所谓的解离类固醇，用于保护2 岁及以上杜氏肌营养不良症(DMD) 患者的肌肉功能并缓解炎症。

在 Duchenne 中，DMD基因的突变不会导致抗肌营养不良蛋白的产生，而抗肌营养不良蛋白对于保护肌肉细胞收缩时非常重要。结果，患者出现进行性肌肉损伤和萎缩的症状。随着时间的推移，慢性炎症会导致这种损害的进展。

皮质类固醇模仿皮质醇激素的作用，是 DMD 中常用的一类强效抗炎药物，例如泼尼松、Emflaza（地夫可特）。人们认为它们可以通过缓解炎症来帮助保护肌肉组织，但长期使用会产生多种副作用。瓦莫洛龙是一种新型皮质类固醇，称为解离性皮质类固醇，旨在最大限度地发挥皮质类固醇的益处，同时最大限度地减少其副作用。

皮质醇和皮质类固醇通过与皮质醇受体相互作用来发挥作用，从而激活多种细胞途径。其中一些途径会产生抗炎作用，而另一些途径则会产生不良副作用。瓦莫洛龙与皮质醇受体相互作用，促进抗炎途径，但避免了与传统皮质类固醇副作用相关的途径。

例如，瓦莫洛龙与其他皮质类固醇一样，抑制 NF-kB 通路，该通路参与驱动炎症。它还有助于稳定细胞膜，同时防止反式激活，即其他皮质类固醇所见的基因活性增加，这被认为会导致副作用。瓦莫洛龙还可以通过阻断称为盐皮质激素受体的蛋白质的活性来帮助保护 DMD 患者的心脏功能，而这一类药物中的其他药物没有观察到这种情况。

瓦莫洛龙是2023年10月刚被美国FDA批准上市，目前可能较难直接购买瓦莫洛龙，相信不久瓦莫洛龙就可以在海外医院购买得到。如果您有瓦莫洛龙方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。