- 相关文章
瓦莫洛龙(Vamorolone)适用于治疗2岁及以上的杜氏肌营养不良症(DMD)。杜氏肌营养不良症是一种以神经肌肉功能的隐性退化为特征的神经肌肉疾病,是美国最常见的肌营养不良形式。尽管不良反应发生率相对较高,但皮质类固醇治疗是目前DMD治疗的标准。
瓦莫洛龙是一种新药,似乎可以优化传统类固醇抗炎活性:反式激活(通过 GRE 介导的配体/受体二聚体结合进行基因转录)丢失;反式阻抑(NF-κB 抑制抗炎活性)被保留;理化膜稳定性能得到改善;盐皮质激素受体活性从激动剂变为拮抗剂。
在临床研究中,瓦莫洛龙产生了剂量依赖性的皮质醇水平降低。皮质类固醇治疗与内源性皮质醇浓度抑制和下丘脑-垂体-肾上腺(HPA)轴功能受损有关。在使用瓦莫洛龙的临床研究中观察到白细胞计数和淋巴细胞计数的剂量依赖性增加。
食物口服给药后,中位T最大大约需要两个小时。与高脂肪、高热量的食物一起服用瓦莫洛龙可降低C最大18%,AUC增加13%,T最大一小时前。瓦莫洛龙与低脂肪、低热量膳食的联合给药降低了C最大4%,AUC增加14%,T最大一小时前。
瓦莫洛龙是2023年10月刚被美国FDA批准上市,目前可能较难直接购买瓦莫洛龙,相信不久瓦莫洛龙就可以在海外医院购买得到。如果您有瓦莫洛龙方面的问题,请咨询药纷享医学顾问进行了解。