FDA批准帕帕洛伐替尼Sohonos（palovarotene）仅用于治疗进行性骨化性纤维发育不良患者-药纷享进口药

美国食品药品监督管理局（FDA）批准palovarotene（sohonos）作为进行性骨化性纤维发育不良（FOP）的第一种治疗方法。FOP是一种严重致残的疾病，导致软组织和结缔组织的骨形成异常。该批准是基于一项多中心临床试验进行的研究，包括在加州大学旧金山分校代谢骨诊所接受该药物治疗的患者。

FDA的批准是基于III期MOVE试验的结果，这是一项针对成人和儿童患者的临床试验。该试验包括来自阿根廷、澳大利亚、巴西、加拿大、法国、意大利、日本、西班牙、瑞典、英国和美国的16个国际研究中心的107名患者，第一名患者于2017年11月入组。试验的主要部分进行了24个月，随后延长了两年。

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这项研究的数据发表在2022年12月的骨和矿物质研究杂志表明与目前主要限于症状管理和突发预防的标准护理相比，帕洛伐替尼显著降低了每年新发HO量。在一项FOP自然史研究（UCSF也参与了该研究）中，与患者相比，口服类视黄醇药物帕洛伐替尼的治疗使HO降低了54%。

已发表的III期MOVE研究表明，帕洛伐替尼可以减少新的异位骨化，并且许多FOP患者可以耐受，研究中的患者每天口服一定剂量的帕洛伐替尼。在任何突发事件开始时（定义为出现至少一种症状，包括疼痛、肿胀、发红、活动范围减少、僵硬和温暖），患者每天接受增加剂量的帕洛伐替尼，直到突发事件结束。