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伊泽维Izervay(avacincaptad pegol)是一种与支链聚乙二醇(PEG)分子共价结合的RNA适体。它被开发用于治疗一种称为地理萎缩症(GA)的晚期老年性黄斑变性(AMD)。
GA指的是干性年龄相关性AMD的晚期病例,这是老年人中度至重度中心视力丧失的主要原因,影响大多数患者的双眼。这是一种影响黄斑的眼病,黄斑是视网膜中央部分的一个小区域。
随着AMD的发展,黄斑中视网膜细胞和底层血管的损失导致视网膜组织明显变薄或萎缩。与AMD相关的GA导致进一步不可挽回的视力丧失。
GA的症状包括视觉锐度下降、阅读困难、驾驶困难、做手工或其他任何依赖中央视觉的活动困难、中央视觉暗点、在昏暗的光线下难以看清以及颜色变得暗淡或不那么鲜艳。
在美国大约有150万人患有GA,但据估计大约75%的GA患者仍未得到诊断。如果不及时干预,66%的GA患者可能会失明或严重视力障碍。
这些药物旨在靶向和中和与“补体级联反应”相关的基因变化。补体级联反应是免疫系统中负责调节炎症和免疫反应的一部分。在地理性萎缩中,过度活跃的补体系统会破坏视网膜细胞,加重病情。
ACP是一种RNA适体,一种聚乙二醇化的寡核苷酸,可结合并阻断补体蛋白C5,从而防止其分解为C5a和C5b,并减少膜攻击复合物的形成。
临床研究已经表明大约每1-2个月玻璃体内注射这些药物可有效降低萎缩区域的扩大率,并且这种作用随着治疗持续时间的延长而增强。