2020年9月4日，食品药品监督管理局加速批准普拉替尼pralsetinib (GAVRETO，Blueprint Medicines Corporation)用于经FDA批准的测试检测为转移性RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)的成年患者。

FDA还批准了Oncomine Dx Target (ODxT)测试(生命技术公司)作为普拉替尼的辅助诊断。

在一项多中心、开放性、多队列临床试验(ARROW，NCT03037385)中，对肿瘤有RET改变的患者的疗效进行了研究。RET基因改变的鉴定是在当地实验室使用下一代测序、荧光原位杂交或其他测试进行的。主要疗效结果指标是由盲法独立审查委员会使用RECIST 1.1确定的总体缓解率(ORR)和缓解持续时间。

对87例既往接受铂类化疗的RET融合阳性非小细胞肺癌患者进行疗效评估。有效率为57% (95%可信区间:46%，68%)；80%有反应的患者的反应持续6个月或更长时间。还对27名从未接受系统治疗的患者进行了疗效评估。这些患者的ORR为70% (95%可信区间:50%，86%)；58%的缓解患者的缓解持续了6个月或更长时间。

最常见的不良反应(包括实验室异常)(≥25%)包括天冬氨酸转氨酶(AST)升高、血红蛋白减少、淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、丙氨酸转氨酶(ALT)升高、肌酐升高、碱性磷酸酶升高、疲劳、便秘、肌肉骨骼疼痛、钙减少、高血压、钠减少、磷酸盐减少和血小板减少。

普拉替尼的推荐剂量为400 mg，每日口服一次。普拉替尼空腹服用(服用普拉替尼前至少2小时和服用普拉西替尼后至少1小时不进食)。

普拉替尼目前已经在国内上市，但是并没有纳入医保，国内价格还是很高的，大约在28000元左右，国外的原研药更加昂贵，达到十几万元，目前还没有仿制药。因此患者如果需要普拉替尼的话建议在国内购买，具体价格请咨询当地药房。