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胆管癌,一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤,由于其发病隐匿、进展迅速,常常给患者带来沉重的疾病负担。在过去的几十年里,胆管癌的治疗手段相对有限,主要以手术、放疗和化疗为主,但治疗效果并不理想。然而,随着医学研究的不断深入,一种名为培米替尼(Pemigatinib,商品名:达伯坦/PEMAZYRE)的创新药物崭露头角,为胆管癌治疗揭开了新的篇章。
培米替尼是一种高选择性、强效的成纤维细胞生长因子受体(FGFR)酪氨酸激酶抑制剂。通过抑制FGFR的异常激活,培米替尼能够阻断肿瘤细胞的增殖、侵袭和血管生成,从而达到治疗胆管癌的目的。FGFR在多种肿瘤中均存在过度表达或突变,其中胆管癌患者中的FGFR基因融合或重排尤为常见。因此,培米替尼针对这一靶点,为胆管癌患者提供了新的治疗选择。
培米替尼在治疗胆管癌方面的疗效和安全性已在多项临床研究中得到证实。其中,一项名为FIGHT-202的关键性Ⅱ期临床试验显示,对于携带FGFR2基因融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者,接受培米替尼治疗的患者无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)均显著延长。此外,培米替尼还表现出了良好的耐受性和安全性,大多数不良反应为轻度至中度,且可控可管理。
基于培米替尼在临床研究中的卓越表现,该药物已被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗携带FGFR2基因融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者。这一批准为胆管癌患者提供了新的治疗选择,同时也为医生在治疗胆管癌时提供了更多的武器。随着培米替尼在全球范围内的广泛应用,越来越多的胆管癌患者将有机会获得更好的治疗效果和生活质量。